Американский ученый награжден за исследования РНК, ставшие основой для создания препарата спинраза

Престижная премия Генриха Виланда 2025 года присуждена Адриану Р. Крайнеру, ученому из Нью-Йорка, профессору лаборатории Колд-Спринг-Харбор, за выдающиеся исследования в области РНК. Его новаторская работа помогла создать спинразу – первый в своем роде РНК-ориентированный препарат, воздействующий на первопричину спинальной мышечной атрофии (СМА), сообщает InvaNews.

Крайнер получил признание за свои исследования сплайсинга (от англ. splice – сращивать или склеивать концы чего-либо) матричных РНК. Это процесс, посредством которого клетки редактируют генетическую информацию перед использованием ее в качестве шаблона для синтеза белков.

СМА в основном вызывается мутациями в гене SMN1, который отвечает за производство белка в двигательных нейронах (SMN). При недостаточном или отсутствующем SMN двигательные нейроны погибают, что приводит к прогрессирующей мышечной слабости.

Другой ген, SMN2, действует как резервная копия SMN1, но он обычно производит лишь 10–15% полностью функционального белка, которого организму недостаточно для нормальной жизнедеятельности. Спинраза стимулирует выработку функционального белка SMN из гена SMN2. Благодаря этому нейроны правильно работают, и мышцы развиваются.

Препарат был одобрен для использования у детей и взрослых в США в 2016 году, а годом позже – в Европейском союзе.

Официальное вручение премии Генриха Виланда, учрежденной фондом «Берингер Ингельхайм», Адриану Р. Крайнеру состоится 11 декабря в Мюнхене в рамках ежегодного симпозиума и церемонии награждения фонда. Награда включает денежную премию в размере 250 тыс. евро.