В США одобрили инновационный препарат для лечения «синдрома бабочки»

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило новый генетический препарат для лечения тяжелой формы буллезного эпидермолиза, известного как «синдром бабочки», сообщает агентство Reuters.

Пациенты с этим заболеванием страдают от исключительной хрупкости кожи и слизистых оболочек. Даже простое прикосновение может вызвать волдыри, эрозии и плохо заживающие открытые раны, которые сложно поддаются лечению. Причина болезни – мутации в гене COL7A1, которые вызывают нарушения синтеза коллагена, обеспечивающего скрепление внешнего слоя кожи (эпидермиса) и более глубоких слоев (дермы).

Новое лекарство – прадемаген замикерацел – позволяет проводить терапию с помощью генетически модифицированных собственных клеток эпидермиса пациента. Выращенные из них клеточные листы, способные синтезировать функциональный коллаген, хирургическим путем накладываются на раневые поверхности. Лекарство разрешено применять для лечения как взрослых, так и детей. Отмечается, что препарат показал заживление 50% и более обширных хронических ран, а также уменьшение боли через шесть месяцев после начала лечения.

Ранее Русфонд писал о том, что дети с буллезным эпидермолизом начали получать терапию инновационным гелем беремаген геперпавек (виджувек).