«Круг добра» пересмотрел критерии назначения золгенсмы

Ольга Новикова,

редактор Русфонда

Фото: Raghavendra V. Konkathi/Unsplash.com

Экспертный совет фонда «Круг добра» расширил перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией (СМА), которым показано назначение препарата золгенсма, сообщили в пресс-службе организации. Теперь дорогое лекарство бесплатно получат больше детей.

Изменения связаны с тем, что Минздрав РФ зарегистрировал новую инструкцию к препарату онасемноген абепарвовек (торговое наименование – золгенсма), так как счел убедительными представленные клинические данные о безопасности и эффективности лечения им пациентов с четырьмя и более копиями резервного гена SMN2. Раньше препарат применяли только для терапии пациентов, у которых было обнаружено до трех копий гена включительно.

В нескольких странах (США, Японии, Аргентине и Израиле) препарат также зарегистрирован без ограничений по количеству копий резервного гена. Ограничение при назначении лекарства продолжает действовать в странах Евросоюза.

СМА – наследственное заболевание, при нем нарушается работа нервных клеток мозга, которые контролируют координацию движений и мышечный тонус. Симптомы дегенерации двигательных нейронов могут проявиться в раннем возрасте и привести к атрофии мышц, параличу и смерти.

Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития – чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания, за качество и достоверность которых мы ручаемся. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи. В нынешнее сложное время нам особенно нужна ваша поддержка – подписка на ежемесячный платеж или любое разовое пожертвование. Спасибо!

Поддержать Русфонд