В России зарегистрирован инновационный препарат для лечения синдрома Хантера
Фото: National Cancer Institute/Unsplash.com
Это генетическое заболевание, при котором не вырабатывается важный фермент, удаляющий токсины из организма. Со временем у детей с этим заболеванием деформируются кости, ухудшается слух, утрачивается способность ходить и говорить, воспаляются внутренние органы.
Разработанный препарат веренафусп альфа – первый в мире, который использует инсулиновый рецептор для доставки фермента прямо в центральную нервную систему, что кардинально меняет подход к лечению этого заболевания. Ранее применялась ферментозаместительная терапия, которая боролась лишь с соматическими проявлениями, но не останавливала нейродегенерацию. Фермент, попадая в головной мозг, расщепляет токсичные мукополисахариды и останавливает их патологическое воздействие на нервные клетки.
Клинические исследования препарата прошли в одиннадцати медицинских учреждениях и подтвердили его эффективность. У пациентов улучшились когнитивные функции, стабилизировались дыхательные показатели и повысилась подвижность суставов.
В компании сообщают, что в ближайшее время препарат станет доступным в России и за ее пределами.
