Лекарство для терапии редкого заболевания крови появится в перечне закупаемых препаратов «Круга добра»

Экспертный совет фонда «Круг добра» предложил включить в перечень закупаемых препаратов луспатерцепт – лекарство для лечения бета-талассемии у детей старше 12 лет, сообщается на сайте благотворительной организации.

Бета-талассемия – это опасное генетическое заболевание, при котором в крови снижается уровень эритроцитов, что приводит к повреждению спинного мозга и других жизненно важных органов. Болезнь трудно поддается лечению, вызывает тромбозы, сердечную недостаточность, легочную гипертензию. С возрастом количество осложнений увеличивается.

Препарат луспатерцепт помогает эритроцитам созревать, нормализует уровень железа в крови и размеры печени и селезенки. С 2021 года его включили в рекомендации по лечению бета-талассемии в 62 странах. В России препарат зарегистрирован с апреля 2023 года, а в августе этого года он вошел в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП).

Луспатерцепт вводится внутривенно раз в три недели. Клинические исследования показали, что он эффективен и безопасен для детей старше 12 лет, сейчас продолжаются исследования для возрастной группы детей от шести до 12 лет.

По прогнозам специалистов Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева, лекарство может понадобиться примерно десяти детям в год. Окончательное решение о включении препарата в перечень фонда должен принять попечительский совет «Круга добра».