Ученые из четырех стран подтвердили успех генной терапии врожденной глухоты

Ольга Новикова,

редактор Русфонда

Фото: Zoe Graham/Unsplash.com

Пилотные клинические испытания препарата, восстанавливающего работу гена отоферлина, провели американские, британские, испанские и немецкие ученые, сообщает издание N+1.

Отмечается, что генетические нарушения являются причиной 70% врожденной и 25% развившейся позже глухоты. До 3% врожденных случаев связаны с нарушением в работе гена отоферлина. Это белок, который необходим для преобразования механического звукового раздражения волосковых клеток улитки внутреннего уха в нервные импульсы.

Препарат содержит рабочую версию гена отоферлина, его вводят непосредственно в улитку внутреннего уха. В исследовании приняли участие 12 детей в возрасте от 10 месяцев до 16 лет. У девяти из них слух восстановился: шестеро стали слышать речь без вспомогательных устройств, еще у троих острота слуха достигла средних нормальных значений.

Ранее Русфонд писал о первом случае излечения врожденной глухоты с помощью генной терапии.

Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития – чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания, за качество и достоверность которых мы ручаемся. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи. В нынешнее сложное время нам особенно нужна ваша поддержка – подписка на ежемесячный платеж или любое разовое пожертвование. Спасибо!

Поддержать Русфонд