Препарат гивиностат замедляет потерю двигательных функций при миодистрофии Дюшенна

Ученые из Калифорнийского университета в Дэвисе (США) оценили эффективность долгосрочного применения препарата гивиностат у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна. Результаты исследования опубликованы в журнале Annals of Clinical and Translational Neurology. Исследователи проанализировали данные 200 мальчиков в возрасте шести лет и старше.

Выяснилось, что применение препарата на протяжении полутора лет задерживает потерю способности подниматься с пола на два года, потерю способности пройти тест подъема по четырем ступенькам на три года и потерю способности передвигаться также на три года по сравнению с естественным течением заболевания.

Препарат дувизат (гивиностат) – первый нестероидный препарат для лечения миодистрофии Дюшенна – был одобрен к применению в США в марте прошлого года.

Мышечная дистрофия Дюшенна – редкое генетическое заболевание, при котором мышечные ткани постепенно разрушаются, что приводит в конце концов к полной неспособности двигаться, сердечной и дыхательной недостаточности. Болезнь чаще всего поражает мальчиков и встречается во всем мире с частотой один случай на 3,5–5 тыс. новорожденных.