Трансплантация костного мозга помогла победить еще одно тяжелое и опасное заболевание

Ученые из Медицинской школы Шанхайского университета Цзяотун открыли способ лечения лейкоэнцефалопатии – редкого и тяжелого заболевания головного мозга, сообщает издание Science.

Оно возникает из-за мутации в гене CSF1R, которая разрушает защитные клетки мозга, что ведет к накоплению поврежденных нейронов, отложению кальция в тканях и становится причиной двигательных и когнитивных расстройств у человека. Ранее эффективного лечения этого заболевания не существовало.

Китайским ученым удалось вырастить мышей с дефектом гена CSF1R, у которых проявились все основные симптомы заболевания. Затем с помощью трансплантации костного мозга они заменили мутировавшие иммунные клетки центральной нервной системы на здоровые, что остановило патологические изменения в мозге у мышей.

Далее ученые испытали новый метод на восьми пациентах с этим диагнозом. В течение двух лет после трансплантации у четырех человек остановилось прогрессирование заболевания и улучшились двигательные и когнитивные функции.

По мнению авторов исследования, этот подход можно применить и при других заболеваниях центральной нервной системы с нарушением работы ее иммунных клеток, например при деменции.