«Круг добра» уточнил критерии предоставления препарата золгенсма детям со СМА

При обеспечении золгенсмой детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) фонд будет руководствоваться консенсусом российских экспертов по заболеванию в отношении генозаместительной терапии, сообщается на сайте Общественной палаты 14 июля.

Статья «Консенсус в отношении генозаместительной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии» подготовлена группой российских врачей, которые специализируются на СМА и других генетических заболеваниях, и опубликована в мае 2021 года в Неврологическом журнале имени Л.О. Бадаляна.

По словам одного из авторов консенсуса Дмитрия Влодавца, старшего научного сотрудника отдела психоневрологии и эпилептологии НИКИ педиатрии имени академика Ю.Е. Вельтищева, который также является членом экспертного совета фонда «Круг добра», золгенсму рекомендовано назначать:

• предсимптоматическим пациентам;
• пациентам с симптомами СМА 1-го типа в возрасте до шести месяцев или с течением заболевания не более двух месяцев;
• пациентам со СМА 2-го типа в возрасте до года или с течением заболевания не более трех месяцев;
• пациентам с симптомами СМА 3-го типа – на усмотрение врачебной комиссии федерального лечебно-профилактического учреждения.

– Среди особых условий применения золгенсмы – отказ родителей, законных представителей детей от патогенетической терапии, а среди ограничений для применения терапии золгенсмой – пациенты с весом тела более 21 килограмма, пациенты, нуждающиеся в механической вентиляции легких более 16 часов в сутки в течение 14 дней подряд и более, пациенты с гастростомой или отсутствием функции глотания, пациенты с тетраплегией (параличом рук и ног. – Русфонд), отсутствием реабилитационного потенциала и с тяжелой постгипоксической энцефалопатией, – уточнил Влодавец на заседании экспертного совета фонда 13 июля. – Такие случаи могут быть рассмотрены индивидуально командой экспертов для определения необходимости назначения генозаместительной терапии.

По словам руководителя отдела неврологии НИКИ педиатрии имени Вельтищева Светланы Артемьевой, также являющейся одним из авторов консенсуса, которые приводит портал Vademecum, после регистрации золгенсмы на территории РФ подход к отбору пациентов может быть изменен.

Председатель правления фонда «Круг добра» протоиерей Александр Ткаченко сообщил, что фонд завершает переговоры с компанией Novartis – производителем золгенсмы – о поставке этого препарата для пациентов со СМА.

Ранее Минздрав РФ заявлял, что золгенсмой через «Круг добра» будут обеспечиваться дети в возрасте до двух лет, имеющие соответствующие показания, по решению врачебных консилиумов.

Золгенсма – самый дорогой препарат в мире для лечения СМА. Стоимость одного флакона лекарства, необходимого для единственной внутривенной инъекции, – $2,125 млн. Подробнее о механизме СМА и принципах, по которым работают препараты для ее лечения, читайте в материале «Миллиарды для СМА».