Одобрен первый в мире генотерапевтический препарат, разработанный некоммерческой организацией

Ольга Новикова,

редактор Русфонда

Фото: Unsplash.com

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат для лечения синдрома Вискотта – Олдрича, разработанный некоммерческой организацией, сообщает телеграм-канал «Реальная генетика».

Отмечается, что миланский фонд Telethon стал первой НКО, которая провела полный цикл разработки генной терапии – от лабораторных исследований до получения разрешения от регулятора.

Синдром Вискотта – Олдрича – это редкое врожденное заболевание, которое относится к первичным иммунодефицитам. Носителями дефектного гена, как и при гемофилии, являются женщины, а болеют только мальчики. Частота заболевания составляет один случай на 250 тыс.

Новый препарат предназначен для применения у пациентов в возрасте от шести месяцев. Клинические испытания доказали его эффективность: у пациентов снизилось число тяжелых инфекций и кровотечений.

Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития – чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания, за качество и достоверность которых мы ручаемся. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи. В нынешнее сложное время нам особенно нужна ваша поддержка – подписка на ежемесячный платеж или любое разовое пожертвование. Спасибо!

Поддержать Русфонд