В России впервые ввели ребенку новый препарат для лечения синдрома Хантера прямо в головной мозг

Врачи Российской детской клинической больницы (РДКБ) в Москве впервые ввели препарат, восполняющий недостаток собственного фермента, прямо в желудочки головного мозга ребенка с редким заболеванием – мукополисахаридозом 2-го типа, сообщается на сайте медучреждения. Мукополисахаридоз 2-го типа, или синдром Хантера, – тяжелое генетическое заболевание, которое приводит к нарушению работы большинства внутренних органов, включая центральную нервную систему.

Первым пациентом в стране, получившим инновационное лечение, стал трехлетний мальчик из Астраханской области. Препарат идурсульфаза бета – первый и единственный в мире зарегистрированный препарат ферментной заместительной терапии – закупил фонд «Круг добра».

Ранее это лекарство вводили пациентам с помощью капельницы, но оно не достигало нейронов головного мозга и не останавливало ухудшения состояния. Специалисты отмечают, что новый метод введения, доставляющий фермент непосредственно в желудочки головного мозга, позволяет стабилизировать неврологические расстройства.

Процедура прошла успешно, и на следующий день ребенка выписали домой. Пресс-центр РДКБ сообщает, что врачи из Астрахани вместе с коллегами из других регионов прошли обучение в РДКБ, чтобы в дальнейшем дети с синдромом Хантера могли получать терапию ближе к дому – лекарство нужно вводить ежемесячно.