Ученые из 14 стран провели успешные исследования генной терапии для детей и подростков со СМА

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило генный препарат онасемноген абепарвовек (известный как золгенсма) для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) старше двух лет, сообщает издание Nature Medicine.

Ранее этот препарат был разрешен только детям в возрасте до двух лет, а в некоторых странах – детям с массой тела до 21 кг, так как его дозировку рассчитывают на килограмм массы тела. Новые клинические испытания, которые провели ученые из 14 стран, показали эффективность его применения у пациентов от двух до 17 лет.

В исследовании приняли участие 126 детей и подростков, которые ранее не получали лечения и умели сидеть, но не могли самостоятельно ходить. Отмечается, что спустя 52 недели после применения лекарства у пациентов улучшились двигательные функции. Препарат выйдет на рынок под названием «итвисма».

СМА – редкое генетическое нервно-мышечное заболевание, которое приводит к необратимой потере двигательных нейронов и прогрессирующей мышечной слабости, из-за чего возникают трудности с дыханием, глотанием и движениями. Кроме генетического препарата онасемноген абепарвовек, который вводится однократно, для лечения СМА также применяются нусинерсен – его вводят периодически с помощью инъекций – и рисдиплам, который нужно принимать перорально каждый день.