Первый в мире ребенок, которому отредактировали гены, начал самостоятельно ходить

Ольга Новикова,

редактор Русфонда

Фото: Nare Nevorgyan/Unsplash.com

Кей Джей Малдун из США, которому провели персонализированную генную терапию, сделал первые шаги, сообщает телеканал ABC News.

Мальчик родился в 2024 году с крайне редким и смертельно опасным заболеванием – дефицитом фермента, приводящим к тому, что печень не перерабатывает аммиак. Без лечения половина детей с таким диагнозом умирает в раннем младенчестве.

Врачи Детской больницы Филадельфии и Пенсильванского университета предложили родителям ребенка экспериментальную терапию по редактированию ДНК. Лечение было разработано специально для него и основано на технологии, исправляющей мутацию. В общей сложности мальчик получил три дозы препарата, после чего его состояние значительно улучшилось.

Сейчас ребенку год и четыре месяца, он самостоятельно ходит, играет и развивается как обычный малыш. Врачи отмечают, что лечение позволило снизить уровень опасных веществ в организме и дало Кей Джею шанс на нормальную жизнь.

Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития – чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания, за качество и достоверность которых мы ручаемся. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи. В нынешнее сложное время нам особенно нужна ваша поддержка – подписка на ежемесячный платеж или любое разовое пожертвование. Спасибо!

Поддержать Русфонд