Трехлетний ребенок стал первым в мире пациентом, которому успешно провели генно-клеточную терапию против синдрома Хантера
Фото: Warren Umoh/Unsplash.com
Синдром Хантера – тяжелое генетическое заболевание, при котором в организме не расщепляются сложные сахара. Их накопление приводит к прогрессирующему поражению мозга и внутренних органов. Большинство детей с таким диагнозом не доживают до 20 лет.
Остановить болезнь взялись врачи Королевского детской больницы Манчестера, разрабатывающие этот вид терапии на протяжении десяти лет. У ребенка взяли стволовые клетки, встроили в них рабочую копию гена IDS, который отвечает за необходимый для расщепления фермент, и изменили ген таким образом, чтобы фермент проникал напрямую в клетки головного мозга. Затем модифицированные клетки внутривенно ввели обратно.
Спустя несколько недель анализы показали, что организм мальчика начал самостоятельно вырабатывать необходимый фермент, а через год клинические проявления синдрома значительно снизились.
Врачи отмечают, что мальчик растет и развивается в соответствии со своим возрастом, и назвали результаты терапии беспрецедентными. По их мнению, этот случай может стать прорывом в дальнейшей разработке методов лечения наследственных заболеваний у детей.
