В США одобрили первый генотерапевтический препарат для лечения врожденной глухоты

Ольга Новикова,

редактор Русфонда

Фото: Mark Paton/Unsplash.com

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) разрешило применение препарата лунсотоген парвек для лечения тяжелой нейросенсорной тугоухости, сообщается на сайте организации.

Разрешение было выдано спустя 61 день после подачи заявки, что стало одним из самых быстрых одобрений нового медицинского препарата в современной истории ведомства.

Препарат лунсотоген парвек на основе аденоассоциированного вируса открывает возможности для лечения пациентов с наследственной глухотой, вызванной мутациями в гене OTOF. Новаторский препарат содержит рабочую версию этого гена, который кодирует белок отоферлин, необходимый для преобразования механического звукового раздражения волосковых клеток улитки внутреннего уха в нервные импульсы. Препарат вводится однократно во внутреннее ухо хирургическим путем с помощью шприца и катетера и восстанавливает выработку отоферлина.

В клинических испытаниях приняли участие 24 пациента в возрасте от десяти месяцев до 16 лет с тяжелой тугоухостью. У 80% слух улучшился.

Ранее Русфонд сообщал о том, что ученые из четырех стран подтвердили успех генной терапии врожденной глухоты.

Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития – чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания, за качество и достоверность которых мы ручаемся. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи. В нынешнее сложное время нам особенно нужна ваша поддержка – подписка на ежемесячный платеж или любое разовое пожертвование. Спасибо!

Поддержать Русфонд