«Такие дела»: Минздрав Башкортостана не обеспечивает лекарством 13-летнего мальчика с миодистрофией Дюшенна

Мать ребенка Дилара Фархетдинова уже четыре месяца не может получить препарат эксондис 51, назначенный мальчику врачебной комиссией НМИЦ здоровья детей.

Врачебная комиссия состоялась в марте 2021 года, через некоторое время Дилара Фархетдинова направила документы в Минздрав Башкортостана, однако тот не обеспечил ребенка лекарством. Семья обратилась в суд, и в конце ноября суд возложил на республиканское министерство здравоохранения обязательство предоставить мальчику эксондис 51, однако лекарство он так и не получил. За четыре месяца состояние ребенка ухудшилось.

Минздрав Башкортостана перенаправил письмо Дилары в фонд «Круг добра» и больше, по ее словам, с ней не связывался.

Патогенетические препараты эксондис 51, виондис 53 и вилтоларсен (вилтепсо) для лечения детей с миодистрофией Дюшенна действительно рассматривались экспертным советом «Круга добра» в 2021 году два раза, однако в сентябре попечительский совет фонда не одобрил их к закупке и вернул вопрос на доработку в экспертный совет. В перечень лекарств для закупок «Круга добра» они не включены.

В середине декабря Родительский проект «Миодистрофия Дюшенна» обратился в «Круг добра» с просьбой назначить повторное обсуждение по вопросу лекарственного обеспечения детей с этим диагнозом и ускорить закупку лекарств.

Миодистрофия Дюшенна – тяжелое генетическое заболевание, при котором постепенно атрофируются мышцы. Оно распространено в основном среди мальчиков (один случай приблизительно на 3–5 тыс. детей), девочки заболевают редко, оставаясь носителями генетической поломки. Эксондис 51, виондис 53, вилтоларсен замедляют прогрессирование заболевания и подходят примерно 20% пациентов с миодистрофией Дюшенна. Еще один препарат, уже одобренный к закупке «Кругом добра», аталурен, – примерно 13% пациентов.