Яндекс.Метрика
14.01.2019

В России впервые удалось исправить мутацию, вызывающую муковисцидоз



Фото: pixabay.com

В России разрабатывается метод лечения муковисцидоза, основанный на геномном редактировании. Об этом 14 января рассказала заведующая лабораторией редактирования генома Медико-генетического научного центра (МГНЦ) Светлана Смирнихина.

По словам Смирнихиной, в ее лаборатории с помощью редактирования генома удалось исправить самую распространенную мутацию, вызывающую муковисцидоз. По предварительным результатам, эффективность коррекции мутации – больше 10%, что вдвое превышает мировые результаты. Это первый опыт подобного исследования в России. «Уверена, что через год мы будем говорить об успешных результатах геномного редактирования, о том, что разработали лечение муковисцидоза», – сказала Светлана Смирнихина.

По предварительной оценке МГНЦ, в ближайшие десять лет, после дополнительных исследований, подтверждающих отсутствие побочных эффектов, разрабатываемый метод может быть введен в клиническую практику. Он состоит из нескольких этапов, рассказала Русфонду Светлана Смирнихина. Вначале взятые из организма клетки с помощью специального воздействия превращаются в плюрипотентные стволовые клетки. Затем путем генного редактирования производится исправление мутации в гене CFTR, вызывающей муковисцидоз. Получив клетки, свободные от мутации, исследователи превратят их в клетки эпителия легкого, которым муковисцидоз уже не страшен. Сейчас исследователи находятся на втором этапе: они учатся исправлять самую распространенную из мутаций, вызывающих муковисцидоз.

Муковисцидоз – одно из самых частых и тяжелых врожденных генетических заболеваний. Оно в первую очередь поражает легкие и поджелудочную железу. В организме скапливается слизь, которая постепенно сгущается и плохо выводится. Органы дыхания забиваются мокротой, которая служит питательной средой для синегнойной палочки – опасной инфекции, разрушающей бронхи и легкие. Заболевание отчасти поддается симптоматическому лечению. В среднем в России частота болезни составляет один случай на 10 тыс. новорожденных.

Подпишитесь на канал Русфонда в Telegram — первыми узнавайте новости о тех, кому вы уже помогли, и о тех, кто нуждается в вашей помощи.

Оплатить
картой
Авто-
платежи
Оплатить
c PayPal
Сбербанк
онлайн
Телефон
Другое

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Sberbank Держатели карт Сбербанка России, подключенных к системе «Сбербанк Онлайн», могут сделать пожертвование в Русфонд из своего личного кабинета в системе «Сбербанк Онлайн».

Внимание! Комиссия за проведение платежей через Сбербанк и «Сбербанк Онлайн» не взимается!

Далее

Отправить пожертвование можно со счета мобильного телефона оператора — «Мегафон», «Билайн», МТС или Tele2.

Введите номер своего телефона, а затем сумму пожертвования в форме внизу. После этого на ваш телефон будет отправлено СМС-сообщение с просьбой подтвердить платеж. Большое спасибо!


Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Для абонентов МТС есть возможность отправить деньги через сайт:

МТС. Легкий платеж

Пожертвовать
с помощью SMS

Скачайте мобильное приложение Русфонда:

App Store

Google Play

Другие способы

Банковский перевод Сбербанк Альфа•банк Кошелек РБК Money Кошелек Web Money Яндекс Деньги

Как помочь из-за рубежа

Pay Pal SMS Банковская карта Банковские реквизиты Система платежей CONTACT
comments powered by HyperComments