В Москву прибыли мыши с болезнью Штаргардта. Их приезд оплатили пациенты, ожидающие разработки нового генного препарата

Мыши с болезнью Штаргардта, редким заболеванием сетчатки глаза, приехали в столицу России из китайского города Сучжоу. Сейчас они находятся в Центре доклинических исследований Сеченовского университета, отдыхают и привыкают к новым условиям. Об этом в социальной сети «ВКонтакте» сообщает Межрегиональная общественная организация содействия и помощи больным с наследственными заболеваниями сетчатки (МОО) «Чтобы видеть!».

Специальные генно-модифицированные мыши – участники доклинических исследований генного препарата от болезни Штаргардта, сбор средств на проведение которых ведут сами пациенты. О сборе и его промежуточных итогах мы подробно писали в конце 2023 года.

Болезнь Штаргардта – одно из самых частых наследственных заболеваний сетчатки, которое встречается примерно у одного из 5–10 тыс. человек и проявляется в детстве, в возрасте от пяти до десяти лет. У пациента резко ухудшается центральное зрение из-за дистрофии сетчатки, в центре глаза образуется туманное пятно, которое не дает четко видеть. Остаточное зрение не мешает, как правило, ориентироваться в пространстве, но пациент все равно испытывает сложности – например, в обучении.

Жизнеспособная модель гена, поломка в котором вызывает болезнь Штаргардта, была разработана в Сеченовском университете. После проверки в лаборатории на клеточных линиях теперь ее необходимо проверить на лабораторных животных, то есть мышах. Сбор на этот этап исследований был объявлен в августе 2023 года и завершился в декабре.