Мыши с болезнью Штаргардта получили первые инъекции генотерапевтического препарата

Ольга Новикова,

редактор Русфонда

Фото: Filo/Unsplash.com

Специалисты из Сеченовского университета в Москве ввели экспериментальный препарат – мини-ген ABCA4 – под сетчатку трем трансгенным мышам, сообщается на сайте Межрегиональной общественной организации содействия и помощи больным с наследственными заболеваниями сетчатки (МОО) «Чтобы видеть!».

Ранее Русфонд писал о том, как пациенты сами собирали средства на доклинические исследования для разработки генной терапии двух наследственных болезней сетчатки глаза, в том числе болезни Штаргардта. После выхода заметки сбор был закрыт одним полуторамиллионным пожертвованием от неравнодушного читателя Русфонда.

Мышей доставили в Москву из китайского города Сучжоу и в рамках пилотного доклинического испытания ввели им препарат, разработанный на основе аденоассоциированного вирусного вектора. Отмечается, что операция прошла успешно.

«Никто не пострадал. Все мышки чувствуют себя хорошо и замечательно перенесли инъекции. Ближайшие полтора-два месяца будем наблюдать, чтобы выявить влияние препарата на сетчатку и сравнить результаты с контрольной группой, не подвергавшейся инъекциям», – поделился заведующий лабораторией молекулярной вирусологии Сеченовского университета Александр Малоголовкин.

Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития – чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания, за качество и достоверность которых мы ручаемся. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи. В нынешнее сложное время нам особенно нужна ваша поддержка – подписка на ежемесячный платеж или любое разовое пожертвование. Спасибо!

Поддержать Русфонд