Стартуют заключительные испытания российского препарата для лечения гемофилии
Минздрав выдал разрешение на проведение последней фазы испытаний, идет расширенный набор участников. При успешном завершении исследований терапия станет доступнее для большего числа людей, страдающих от гемофилии, которым ранее могло быть отказано в генотерапевтическом лечении.
Отмечается, что во время проведения первого и второго этапов исследования участники с тяжелой формой заболевания получали препарат в трех дозировках: минимальной, промежуточной и максимальной. Также исследовался вариант применения исследуемого препарата с сопутствующей терапией глюкокортикоидами.
Гемофилия – тяжелое наследственное заболевание, при котором нарушена свертываемость крови. Больные гемофилией страдают от спонтанных и посттравматических кровотечений, кровоизлияний в мышцы, суставы и внутренние органы.