Минздрав одобрил исследования российского генотерапевтического препарата тянасен

Ольга Новикова,

редактор Русфонда

Фото: Ousa Chea/Unsplash.com

Минздрав РФ выдал ООО «Тянасен» разрешение на проведение первой фазы клинического исследования одноименного препарата, сообщил «Фармвестник».

Инициатором разработки этого лекарственного средства выступили родители детей, страдающих редким неврологическим заболеванием – эпилептической энцефалопатией, вызванной мутацией в гене GNAO1. При этом заболевании у младенцев возникают эпилептические приступы, а также двигательные нарушения и задержка развития. Программа доклинических исследований тянасена была выполнена за счет пожертвований в объеме, необходимом для получения разрешения на проведение клинических исследований.

В исследовании примут участие 15 пациентов. Испытания пройдут на базе Научно-исследовательского клинического института педиатрии имени академика Ю.Е. Вельтищева. Результаты будут известны в конце 2024 года.

Ранее Русфонд писал, как пациенты собирают средства на доклинические исследования для разработки генной терапии двух наследственных болезней сетчатки глаза.

Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития – чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания, за качество и достоверность которых мы ручаемся. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи. В нынешнее сложное время нам особенно нужна ваша поддержка – подписка на ежемесячный платеж или любое разовое пожертвование. Спасибо!

Поддержать Русфонд