Число редких заболеваний, с которыми работает фонд «Круг добра», выросло до 91

Экспертный совет «Круга добра» включил в перечень заболеваний хроническую реакцию «трансплантат против хозяина» (РТПХ) и наследственную оптическую нейропатию Лебера (НОНЛ), сообщается на сайте организации. На утверждение попечительского совета фонда вынесены препараты для их лечения.

РТПХ – заболевание, которое может развиться после трансплантации донорского костного мозга: иммунные клетки донора атакуют организм реципиента. РТПХ часто поражает несколько органов, что значительно снижает качество жизни реципиента и может стать причиной инвалидности. Для терапии заболевания применяется препарат белумосудил (резурок), который пока не зарегистрирован в России.

НОНЛ – редкое наследственное заболевание, которое приводит к атрофии зрительного нерва и потере зрения, встречается у одного человека из 27–45 тыс. Входит в перечень редких (орфанных) заболеваний Минздрава РФ, в России выявлено свыше 140 пациентов с НОНЛ, из них больше 50 – дети. Для лечения применяется препарат с действующим веществом идебенон (раксон).

После принятия этих заболеваний в перечень фонда общее число нозологий, по которым работает «Круг добра», выросло до 91. С создания фонда в 2021 году помощь получили более 24 тыс. детей с тяжелыми и редкими заболеваниями, на эти цели направлено 220 млрд руб.