Новосибирские ученые модифицировали фрагменты ДНК для лечения спинальной мышечной атрофии

Ученым из Института химической биологии и фундаментальной медицины Сибирского отделения Российской академии наук удалось синтезировать терапевтические олигонуклеотиды – короткие фрагменты ДНК для лечения такого тяжелого наследственного заболевания, как спинальная мышечная атрофия (СМА), сообщает ТАСС.

СМА – редкое генетическое заболевание, характеризующееся развитием прогрессирующей мышечной слабости, которая со временем приводит к ограничению подвижности суставов и развитию дыхательной недостаточности.

В мире зарегистрированы три препарата для лечения СМА: спинраза, золгенсма и рисдиплам. Спинразу – препарат на основе олигонуклеотидов – нужно вводить в спинной мозг пациента каждые четыре месяца. Регулярные инъекции препарата необходимы, потому что нуклеиновая кислота достаточно быстро разрушается в организме.

Синтезированные новосибирскими учеными нуклеотиды отличаются большей стабильностью, что позволит снизить количество требуемых для терапии доз и сократить число инъекций дорогого препарата.

Сообщается, что в перспективе лекарство, основанное на методе синтеза нуклеотидов, может применяться для лечения таких сложных и редких заболеваний, как мышечная дистрофия Дюшенна/Беккера, возрастная мышечная дегенерация, острая печеночная порфирия, cиндром семейной хиломикронемии, наследственная амилоидная полинейропатия и другие.