Двое детей в РФ и Казахстане умерли после лечения препаратом золгенсма от острой печеночной недостаточности
Фото: Novartis
«Несмотря на то что это важная информация о безопасности [применения препарата], это не новый настораживающий сигнал, и мы твердо верим в благоприятное соотношение риска и пользы золгенсмы», – цитирует Reuters письмо Novartis, отправленное в органы здравоохранения тех стран, в которых продается лекарство, и медицинским специалистам.
Золгенсма – патогенетический препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), который вводится однократно. При СМА в организме вырабатывается мало белка SMN – за его производство ответственен в большей степени ген SMN1, в меньшей – SMN2 (чем больше у человека копий гена SMN2, тем менее тяжелая у него форма СМА). Из-за нехватки белка SMN отмирают мотонейроны – человек постепенно перестает двигаться, а потом и дышать. Золгенсма заменяет неработающий ген SMN1 здоровым, при этом использование препарата может вызывать у пациента проблемы с печенью.
По словам руководителя благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольги Германенко, российский ребенок – уже второй погибший в стране после лечения золгенсмой. «По Казахстану информации у меня нет, – рассказала Германенко МИА „Россия сегодня“. – В России это уже второй ребенок, погибший после применения золгенсмы, насколько это связано с применением препарата, мне сложно сказать, это должно быть тщательно проверено и установлено».
Российских детей со СМА золгенсмой обеспечивает фонд «Круг добра». Лекарство было зарегистрировано в РФ в декабре 2021 года, введено в гражданский оборот – в конце июня 2022-го. Для назначения золгенсмы ребенку по-прежнему требуется федеральный консилиум. «Круг добра» закупает золгенсму по 121 млн руб. за упаковку, рыночная стоимость упаковки препарата в РФ – 133,1 млн руб.
