Яндекс.Метрика

Двое детей в РФ и Казахстане умерли после лечения препаратом золгенсма от острой печеночной недостаточности

Фото: Novartis
Дети умерли в интервале 5–6 недель после введения препарата и примерно через 1–10 дней после начала снижения дозы кортикостероидов (противовоспалительных препаратов). Об этом сообщило 11 августа новостное агентство Reuters со ссылкой на заявление производителя золгенсмы – фармкомпанию Novartis.

«Несмотря на то что это важная информация о безопасности [применения препарата], это не новый настораживающий сигнал, и мы твердо верим в благоприятное соотношение риска и пользы золгенсмы», – цитирует Reuters письмо Novartis, отправленное в органы здравоохранения тех стран, в которых продается лекарство, и медицинским специалистам.

Золгенсма – патогенетический препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), который вводится однократно. При СМА в организме вырабатывается мало белка SMN – за его производство ответственен в большей степени ген SMN1, в меньшей – SMN2 (чем больше у человека копий гена SMN2, тем менее тяжелая у него форма СМА). Из-за нехватки белка SMN отмирают мотонейроны – человек постепенно перестает двигаться, а потом и дышать. Золгенсма заменяет неработающий ген SMN1 здоровым, при этом использование препарата может вызывать у пациента проблемы с печенью.

По словам руководителя благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольги Германенко, российский ребенок – уже второй погибший в стране после лечения золгенсмой. «По Казахстану информации у меня нет, – рассказала Германенко МИА „Россия сегодня“. – В России это уже второй ребенок, погибший после применения золгенсмы, насколько это связано с применением препарата, мне сложно сказать, это должно быть тщательно проверено и установлено».

Российских детей со СМА золгенсмой обеспечивает фонд «Круг добра». Лекарство было зарегистрировано в РФ в декабре 2021 года, введено в гражданский оборот – в конце июня 2022-го. Для назначения золгенсмы ребенку по-прежнему требуется федеральный консилиум. «Круг добра» закупает золгенсму по 121 млн руб. за упаковку, рыночная стоимость упаковки препарата в РФ – 133,1 млн руб.

Подпишитесь на канал Русфонда в Telegram — первыми узнавайте новости о тех, кому вы уже помогли, и о тех, кто нуждается в вашей помощи.

Оплатить
картой
Авто-
платежи
Оплатить
c PayPal
SberPay
Телефон
Другое
⚠️ Если вы хотите отправить пожертвование в валюте, воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal или Stripe

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

⚠️ Если вы хотите отправить пожертвование в валюте, воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal или Stripe

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Отправить пожертвование можно со счета мобильного телефона оператора — «Мегафон», «Билайн» или МТС.
Для абонентов Tele2 услуга недоступна.

Введите номер своего телефона, а затем сумму пожертвования в форме внизу. После этого на ваш телефон будет отправлено СМС-сообщение с просьбой подтвердить платеж. Большое спасибо!


Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Скачайте мобильное приложение Русфонда:

App Store

Google Play

Другие способы

Банковский перевод Сбербанк Альфа•банк ЮMoney