Минздрав разрешил российской компании Biocad провести клинические исследования отечественного препарата от СМА

Елена Морозова,

корреспондент Русфонда

Фото: Biocad

Международные исследования препарата ANB-4 пройдут в пяти учреждениях – Российском национальном исследовательском медицинском университете имени Н.И. Пирогова и НМИЦ здоровья детей (оба – Москва), Санкт-Петербургском государственном педиатрическом медицинском университете и НМИЦ имени В.А. Алмазова (Санкт-Петербург), Областной детской клинической больнице (Екатеринбург). Безопасность и эффективность препарата изучат на 40 детях.

Ранее мы писали, что ANB-4 действует подобно золгенсме: доставляет в организм ген SMN1, чтобы у человека вырабатывался белок SMN, недостаток которого ведет к гибели двигательных нейронов при спинальной мышечной атрофии (СМА).

ANB-4 начали разрабатывать в 2018 году, первые эксперименты по оценке эффективности препарата на животных прошли в 2019-м. В ходе I–II фазы клинических исследований в Biocad планируют получить данные о безопасности и эффективности его применения у детей со СМА 1-го типа в возрасте до восьми месяцев, в том числе у детей возрастом до шести месяцев с начальной стадией заболевания.

Как рассказали в фармкомпании порталу Vademecum, первого пациента для клинических исследований планируют принять этой осенью.

Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития – чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания, за качество и достоверность которых мы ручаемся. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи. В нынешнее сложное время нам особенно нужна ваша поддержка – подписка на ежемесячный платеж или любое разовое пожертвование. Спасибо!

Поддержать Русфонд