В России зарегистрировано лекарство для лечения СМА в таблетках
Фото: Roche
Как уточнили в компании, препарат под торговым наименованием «эврисди» стал первой и единственной в России таблетированной формой терапии СМА. Таблетки стабильны при комнатной температуре и предназначены для взрослых и детей старше двух лет с массой тела не менее 20 кг. Таблетка дозировкой 5 мг эквивалентна 6,6 мл раствора для приема внутрь. Ее можно проглатывать целиком или растворять в воде.
Регистрация новой формы основана на результатах исследования биоэквивалентности, представленных на четвертом Международном научном конгрессе SMA Europe в 2024 году. Согласно этим данным, таблетированная форма обеспечивает такую же эффективность и профиль безопасности, как и раствор для приема внутрь.
– Новая таблетированная лекарственная форма рисдиплама решает одну из важнейших задач в терапии СМА – обеспечение непрерывности лечения в любых условиях. Отсутствие необходимости в хранении в холодильнике и возможность приема препарата в таблетированной форме значительно снижают риски нарушения режима терапии при поездках или смене обстановки, – говорит руководитель Федерального центра по нервно-мышечным заболеваниям, ведущий научный сотрудник отдела психоневрологии и эпилептологии Научно-исследовательского клинического института педиатрии и детской хирургии имени академика Ю.Е. Вельтищева Дмитрий Влодавец.
СМА – тяжелое прогрессирующее нервно-мышечное заболевание, которое вызывает атрофию мышц и связанные с этим осложнения. Из-за генной поломки у пациентов со СМА не вырабатывается белок SMN в достаточном количестве, поэтому отмирают двигательные нейроны. В зависимости от типа заболевания физические силы пациента и его способность ходить, двигаться, есть, дышать могут быть снижены или полностью утрачены. Препарат рисдиплам, как сообщает производитель, разработан для длительного повышения и поддержания в центральной нервной системе и в периферических тканях организма уровня белка SMN.
