Зарегистрировано первое лекарство для лечения синдрома Прадера – Вилли

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение препарата диазоксид холина для лечения синдрома Прадера – Вилли, сообщают СМИ.

Это редкое генетическое заболевание возникает из-за нарушений в 15-й хромосоме. Оно проявляется слабым мышечным тонусом, задержкой роста и неконтролируемым аппетитом (гиперфагией), что приводит к ожирению и заболеваниям сердечно-сосудистой системы. Диагноз «синдром Прадера – Вилли» ставят одному из 15–25 тыс. новорожденных.

Клинические испытания нового препарата проводились в 29 медицинских центрах США и Великобритании в течение трех месяцев. В них приняли участие 127 пациентов.

Результаты исследования доказали, что лекарство помогает справиться с патологическим чувством голода. Оно выпускается в виде таблеток и воздействует на мозг, стимулируя сигналы насыщения и регулируя аппетит.

Окончательные итоги клинических испытаний специалисты планируют представить в начале 2026 года, но уже с апреля нынешнего года препарат будет доступен в США для пациентов от четырех лет и старше. Годовая средняя стоимость курса лечения составит 466 тыс. долларов.