Яндекс.Метрика

Главный генетик Минздрава РФ рассказал о доказательной базе препарата золгенсма

Фото: Unsplash.com
Из комментария главного внештатного специалиста Минздрава РФ по медицинской генетике Сергея Куцева для газеты «Коммерсантъ» следует, что на сегодня родители детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) чаще обращаются в медорганизации с требованием о переводе пациентов с препаратов спинраза и рисдиплам на золгенсму – даже тогда, когда очевидна положительная динамика в состоянии ребенка. Он считает, что это связано с убеждением среди немедицинского сообщества в том, что золгенсма более эффективна в лечении заболевания.

По словам Куцева, «достаточная доказательная база» применения золгенсмы – препарата для лечения СМА – основана на результатах исследований лекарства с участием детей в возрасте до девяти месяцев. Научно обоснованные данные об эффективности и безопасности золгенсмы для детей более старшего возраста, утверждает генетик, – с длительным течением заболевания, неврологическим дефицитом и осложнениями – отсутствуют.

При этом имеющиеся сведения об эффективности золгенсмы ограничены наблюдением за пациентами в течение шести лет, а наибольшая эффективность терапии фиксируется на пресимптоматической стадии развития заболевания либо при первых его симптомах.

Лечение золгенсмой сопряжено с воздействием на иммунную систему ребенка, отметил Куцев, и это может повлечь возникновение тяжелых нежелательных явлений, таких как поражение печени, нарушение свертывающей системы крови. Генетик подчеркнул, что лечение детям со СМА назначает консилиум врачей – они учитывают тип заболевания, возраст ребенка, степень выраженности проявлений и осложнений и руководствуются данными об эффективности и безопасности применения лекарств, основанных на результатах клинических исследований.

Напомним, что недавно внимание общественности привлек случай четырехлетнего мальчика со СМА, который получает лечение препаратом рисдиплам, – Марка Угрехелидзе из Краснодарского края. Родители ребенка по своей инициативе и с помощью благотворительного фонда Евгения Ройзмана собрали средства на закупку золгенсмы – 121 млн руб. 3 февраля федеральный консилиум признал назначение этого лекарства Марку «нецелесообразным».

По словам отца ребенка, причиной «нецелесообразности» применения золгенсмы медики назвали положительную динамику от рисдиплама. Краевая прокуратура начала проверку по факту отказа в назначении золгенсмы.

Подпишитесь на канал Русфонда в Telegram — первыми узнавайте новости о тех, кому вы уже помогли, и о тех, кто нуждается в вашей помощи.

Оплатить
картой
Авто-
платежи
Оплатить
c PayPal
SberPay
Телефон
Другое
⚠️ Если вы хотите отправить пожертвование в валюте, воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal или Stripe

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

⚠️ Если вы хотите отправить пожертвование в валюте, воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal или Stripe

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Отправить пожертвование можно со счета мобильного телефона оператора — «Мегафон», «Билайн» или МТС.
Для абонентов Tele2 услуга недоступна.

Введите номер своего телефона, а затем сумму пожертвования в форме внизу. После этого на ваш телефон будет отправлено СМС-сообщение с просьбой подтвердить платеж. Большое спасибо!


Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Скачайте мобильное приложение Русфонда:

App Store

Google Play

Другие способы

Банковский перевод Сбербанк Альфа•банк Кошелек РБК Money ЮMoney