Яндекс.Метрика

Главный генетик Минздрава РФ рассказал о доказательной базе препарата золгенсма

Фото: Unsplash.com
Из комментария главного внештатного специалиста Минздрава РФ по медицинской генетике Сергея Куцева для газеты «Коммерсантъ» следует, что на сегодня родители детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) чаще обращаются в медорганизации с требованием о переводе пациентов с препаратов спинраза и рисдиплам на золгенсму – даже тогда, когда очевидна положительная динамика в состоянии ребенка. Он считает, что это связано с убеждением среди немедицинского сообщества в том, что золгенсма более эффективна в лечении заболевания.

По словам Куцева, «достаточная доказательная база» применения золгенсмы – препарата для лечения СМА – основана на результатах исследований лекарства с участием детей в возрасте до девяти месяцев. Научно обоснованные данные об эффективности и безопасности золгенсмы для детей более старшего возраста, утверждает генетик, – с длительным течением заболевания, неврологическим дефицитом и осложнениями – отсутствуют.

При этом имеющиеся сведения об эффективности золгенсмы ограничены наблюдением за пациентами в течение шести лет, а наибольшая эффективность терапии фиксируется на пресимптоматической стадии развития заболевания либо при первых его симптомах.

Лечение золгенсмой сопряжено с воздействием на иммунную систему ребенка, отметил Куцев, и это может повлечь возникновение тяжелых нежелательных явлений, таких как поражение печени, нарушение свертывающей системы крови. Генетик подчеркнул, что лечение детям со СМА назначает консилиум врачей – они учитывают тип заболевания, возраст ребенка, степень выраженности проявлений и осложнений и руководствуются данными об эффективности и безопасности применения лекарств, основанных на результатах клинических исследований.

Напомним, что недавно внимание общественности привлек случай четырехлетнего мальчика со СМА, который получает лечение препаратом рисдиплам, – Марка Угрехелидзе из Краснодарского края. Родители ребенка по своей инициативе и с помощью благотворительного фонда Евгения Ройзмана собрали средства на закупку золгенсмы – 121 млн руб. 3 февраля федеральный консилиум признал назначение этого лекарства Марку «нецелесообразным».

По словам отца ребенка, причиной «нецелесообразности» применения золгенсмы медики назвали положительную динамику от рисдиплама. Краевая прокуратура начала проверку по факту отказа в назначении золгенсмы.

Оплатить
картой
Авто-
платежи
Оплатить
c PayPal
Другое
Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Отписаться от пожертвования можно здесь

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Для пожертвования с карты зарубежного банка воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal, Stripe или формой на сайте фонда-партнера в Казахстане rusfond.kz

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Введите сумму пожертвования в форме выше. После этого введите номер телефона в открывшемся окне виджета оплаты. На ваш телефон будет отправлено СМС-сообщение с просьбой подтвердить платеж. Cпасибо!

Отправить пожертвование можно со счета мобильного телефона оператора — «Мегафон», «Билайн» или МТС.

Дорогие друзья, абоненты Tele2!
Будьте внимательны!

От имени Русфонда (и без нашего на то согласия!) оператор поднял минимум пожертвований с привычного 1 руб. до 75 руб. а комиссию – 8% плюс 10 руб., которую оплачиваете вы при совершении платежа в пользу оператора.
Предлагаем вам альтернативу: жертвуйте по cистеме быстрых платежей (СБП). Комиссия – 0,4%, платит Русфонд. Или с помощью QR-кода. Подробнее здесь.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течении четырех банковских дней.

Скачайте мобильное приложение Русфонда:

App Store

Google Play

Скачайте из RuStore

Другие способы

Банковский перевод Альфа•банк Vk Pay Stripe