Яндекс.Метрика

«Круг добра» опубликовал новые критерии обеспечения детей со СМА препаратом золгенсма

Фото: AveXis
Эти критерии были перечислены на сайте фонда накануне, 15 декабря. Согласно новой информации, препарат может быть предоставлен через «Круг добра» детям:

1) с генетически подтвержденным диагнозом «СМА 1-го типа» (c биаллельными мутациями в гене SMN1);
2) с генетически подтвержденным диагнозом других типов СМА (с биаллельными мутациями в гене SMN1) и не более чем c тремя копиями гена SMN2.

Ген SMN1 (в основном) и SMN2 (на 10–15%) ответственны за выработку белка SMN – фактора выживания моторных нейронов. При спинальной мышечной атрофии (СМА) они «бракованные», поэтому белка не хватает, нейроны отмирают, человек постепенно перестает двигаться, а потом – дышать. Золгенсма заменяет неработающий ген SMN1 здоровым.

Немаловажно, что теперь лекарство может применяться у детей, которые получали до него терапию другим генным препаратом (спинразой или рисдипламом), но для этого должно быть веское основание: решение врачебной комиссии медорганизации, принятое на основании решения консилиума врачей с участием не менее трех медицинских организаций, подведомственных федеральным органам исполнительной власти. Кроме того, применение золгенсмы обязывает родителей маленького пациента отказаться от последующего использования спинразы или рисдиплама.

Дискуссию под постом «Круга добра» с вышеперечисленными критериями породили ограничение к обеспечению золгенсмой детей с гастростомами, а также детей, у которых постоянно применяется назогастральный зонд либо отсутствует функция глотания. В комментариях родители отмечают, что многим детям устанавливают гастростому и при частично работающем рефлексе глотания, заранее.

Также в ограничениях появился критерий, связанный с весом ребенка: пациент не должен быть тяжелее 21 кг. Он расширяет возрастные рамки применения препарата.

Критерии фонда соответствуют инструкции к препарату, опубликованной в Государственном реестре лекарственных средств.

Подпишитесь на канал Русфонда в Telegram — первыми узнавайте новости о тех, кому вы уже помогли, и о тех, кто нуждается в вашей помощи.

Оплатить
картой
Авто-
платежи
Оплатить
c PayPal
SberPay
Телефон
Другое
⚠️ Если вы хотите отправить пожертвование в валюте, воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal или Stripe

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

⚠️ Если вы хотите отправить пожертвование в валюте, воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal или Stripe

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Отправить пожертвование можно со счета мобильного телефона оператора — «Мегафон», «Билайн» или МТС.
Для абонентов Tele2 услуга недоступна.

Введите номер своего телефона, а затем сумму пожертвования в форме внизу. После этого на ваш телефон будет отправлено СМС-сообщение с просьбой подтвердить платеж. Большое спасибо!


Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Скачайте мобильное приложение Русфонда:

App Store

Google Play

Другие способы

Банковский перевод Сбербанк Альфа•банк Кошелек РБК Money ЮMoney