«Круг добра» расширил критерии применения препаратов для лечения СМА и муковисцидоза

Российские дети смогут получать препарат трикафта для терапии муковисцидоза с шести лет, а не с 12, как было раньше, и из критериев исключены «ограничения по тяжести заболевания». А препарат золгенсма теперь может предоставляться фондом для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА), не получавших ранее какой-либо терапии, а также для детей, которым этот препарат рекомендован врачебной комиссией и назначение его подтверждено федеральным консилиумом. Об этом сообщили в фонде 9 декабря.

В новости на сайте «Круга добра» подчеркивается, что речь идет в первую очередь о расширении возрастных рамок применения двух препаратов. Возрастной интервал в случае с трикафтой указан, в случае с золгенсмой – нет. Также отмечается, что полная информация о новых критериях будет опубликована дополнительно.

Накануне стало известно о регистрации золгенсмы в РФ. Решение, принятое по этому препарату, подчеркивается в новости «Круга добра», «учитывает положения инструкции по применению золгенсмы, предложенной производителем и утвержденной при регистрации препарата».

Пока что российская версия инструкции не опубликована. Как сообщила ранее глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко, ожидаемые экспертами показания в российской инструкции к золгенсме могут соответствовать показаниям к применению, сформулированным Европейским агентством лекарственных средств (EMA).

Один из критериев терапии золгенсмой в ЕС – вес ребенка до 21 кг. Однако, согласно данным исследования естественного течения СМА, проведенного сетью Pediatric Neuromuscular Clinical Research, почти все пациенты со СМА младше пяти лет весят меньше, а некоторые не достигают 21 кг даже к восьми годам. Возможно, возрастные рамки были расширены фондом исходя из этих фактов. Но прояснит ситуацию только официальный ответ от фонда – мы обратились туда за комментарием.

Прежде «Круг добра» руководствовался консенсусом российских экспертов по заболеванию в отношении генозаместительной терапии спинальной мышечной атрофии, по которому золгенсму могли получить дети со СМА 1-го типа возрастом до полугода, 2-го типа – до года.