«Круг добра» планирует закупать после расширения неонатального скрининга в РФ десятки доз золгенсмы в год

Об этом сообщается на сайте фонда в публикации, посвященной итогам дополнительного заседания экспертного совета «Круга добра» 2 августа. На заседании было решено, что четверо детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) 1-го типа, которым ранее было отказано в предоставлении препарата золгенсма, получат его.

Кроме того, председатель правления фонда «Круга добра» протоиерей Александр Ткаченко рассказал о завершении переговоров о поставках с фармкомпанией Novartis – производителем лекарства.

На предыдущем заседании было рассмотрено шесть заявок об обеспечении золгенсмой, из них экспертный совет одобрил две. Как сообщили в фонде, «критическим фактором» для отрицательного решения по четырем детям стала неопределенность с датой начала поставок лекарства.

– В лечении СМА каждый месяц имеет огромное значение, и было бы безответственно назначать детям лекарство, не понимая, когда начнутся поставки этого препарата, – отметил Александр Ткаченко.

До родителей больных детей доведена информация о рисках, связанных с применением золгенсмы и о необходимости отказаться от других видов лечения.

Кроме того, председатель правления фонда рассказал о завершении многомесячных переговоров с Novartis: в минувшие выходные «Круг добра» получил из фармкомпании документы, свидетельствующие о договоренностях по поставкам лекарства. Закупочная стоимость препарата в рамках договора не разглашается, однако отмечено, что фармкомпания «пошла на серьезные уступки». Подчеркивается также, что ввиду планируемого расширения неонатального скрининга в РФ в 2022 году и выявления СМА у детей на раннем этапе «Круг добра» планирует закупать «десятки доз золгенсмы в год».

При СМА в организме больного вырабатывается мало белка SMN, а из-за его нехватки отмирают моторные нейроны – человек постепенно перестает двигаться, а потом и дышать. Для лечения этого заболевания в США, странах – участницах Евросоюза и еще в нескольких государствах одобрены три препарата генозаместительной терапии: спинраза, золгенсма и рисдиплам. В РФ зарегистрированы только спинраза и рисдиплам. На начало июля фонд «Круг добра» закупил эти лекарства для 958 маленьких пациентов со СМА из России.

Золгенсма – самый дорогой в мире препарат, стоимость одного флакона, необходимого для единственной внутривенной инъекции, – $2,125 млн.

Неонатальный скрининг в России проводится для выявления пяти врожденных заболеваний, 1 июня было объявлено о его расширении до 36 заболеваний. Минздраву РФ поручено проработать вопрос о внесении СМА в расширенный список до 1 сентября. По данным Людмилы Кузенковой, заведующей отделением психоневрологии и психосоматической патологии НМИЦ здоровья детей, ежегодно скрининг на СМА сможет выявлять 200–210 детей до проявления у них симптомов заболевания, что очень важно для их успешного лечения.