Что делать с Роланом?
Во всей стране нет иммуноглобулинов
Ролан
Чужие антитела
У людей с первичными иммунодефицитами нарушен синтез иммуноглобулинов – собственных антител, которые борются с болезнетворными бактериями и вирусами. Таким пациентам трудно вылечиться от бактериальных, вирусных, грибковых инфекций. Дети с тяжелыми формами ПИД часто и подолгу болеют: если у них пневмония – то затяжная, если отит или бронхит – то гнойные и с осложнениями. У Ролана именно такая, тяжелая форма ПИД – со сложным названием «агаммаглобулинемия, Х-сцепленный вариант».Чтобы люди без собственных иммуноглобулинов могли защищаться от болезней, им назначают заместительную терапию – иногда на время, иногда пожизненно. Лекарства изготавливают из предварительно очищенной донорской плазмы. До 2021 года у Рузаны с сыном практически не было проблем с иммуноглобулинами: пришел в поликлинику, взял рецепт, пошел в аптеку, забрал лекарства.
Вторые по стране
– Всего в Башкортостане более 250 человек с ПИД – детей и взрослых, заместительная терапия нужна 24 детям, – говорит лечащий врач Ролана из Республиканской детской клинической больницы (РДКБ), главный внештатный детский аллерголог-иммунолог минздрава республики Диляра Пролыгина. – Когда дети вырастают, мы передаем их во взрослую систему здравоохранения, где тоже почти 20 человек нуждаются в лечении иммуноглобулинами.Распространенность первичных иммунодефицитов в республике примерно на 2–3-м месте по стране. И дело не в том, что здесь чаще болеют ПИД, – просто здесь хорошо выявляют иммунодефициты: в Башкортостане почти 25 лет существует отделение клинической иммунологии.
– Такие отделения есть не в каждом регионе, – говорит Диляра Дамировна. – Мы работаем в составе многопрофильной больницы с 1996 года и благодаря тому, что проводим иммунологическое скрининговое обследование всем пациентам стационара с тяжелым, нетипичным, рецидивирующим течением заболеваний, нередко выявляем среди них своих пациентов. В амбулаторном звене диагностика осуществляется на приеме иммунолога поликлиники РДКБ. Практически всех своих пациентов мы консультируем очно или заочно в отделении иммунологии НМИЦ имени Дмитрия Рогачева – там проводится окончательная верификация диагноза и определяется тактика их лечения.
Башкортостан – один из первых регионов в стране, который начал собирать и передавать данные для российского Регистра пациентов с первичными иммунодефицитными состояниями. Этот регистр ведется с 2017 года Национальной ассоциацией экспертов в области первичных иммунодефицитов (НАЭПИД), в которую входят специалисты из ведущих российских медучреждений в области иммунологии – НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева, Института иммунологии ФМБА России, Российской детской клинической больницы, ДГКБ №9 имени Г.Н. Сперанского, а также 75 региональных клиник.
На октябрь 2021 года в регистре состоит 4501 человек. Однако, по оценкам специалистов регистра, с учетом распространенности ПИД в нашей стране – 2–3 случая заболевания на 100 тыс. населения – пациентов с этими диагнозами в РФ может быть от 8 тыс. до 16 тыс. человек, то есть в 2–4 раза больше, чем зарегистрировано.
Около двух третей пациентов в регистре – дети (2679). Данные о лечении есть по 2935 пациентам из 4051: 60% нуждаются в регулярной заместительной терапии иммуноглобулинами внутривенного введения (ВВИГ). Это 1257 детей и 531 взрослый.
Режим насыщения
Детям с ПИД обычно назначают иммуноглобулины зарубежных производителей: степень очистки плазмы у них выше, в инструкциях приведены точные данные по концентрации антител, что позволяет врачам подбирать нужную дозировку и быть уверенными в эффективности и безопасности препаратов. Так, Ролану, согласно заключению врачебной комиссии НМИЦ имени Рогачева, можно применять австрийский октагам, немецкий интратект, итальянский препарат и.г.вена, швейцарский привиджен либо американский гамунекс-с.Проблемы с поставками зарубежных иммуноглобулинов в регионе, по словам Диляры Пролыгиной, начались в ноябре 2020 года – примерно как и по всей стране.
– Пандемия и связанные с ней карантинные мероприятия привели к сокращению числа доноров и, соответственно, объема плазмы, используемой для производства препаратов, – поясняет Диляра Дамировна. – Потребность в иммуноглобулинах выросла: их стали применять и в лечении коронавирусной инфекции. Предельные отпускные цены на импортные иммуноглобулины были низкие, недавно их пересмотрели и подняли (в середине августа. – Русфонд). Мы писали и Александру Григорьевичу Румянцеву в Центр Рогачева, и Рахиму Мусаевичу Хаитову, главному внештатному аллергологу-иммунологу Минздрава РФ, просили обратить внимание на складывающуюся ситуацию и рассмотреть возможность дополнительных закупок препаратов, чтобы предотвратить негативные последствия для пациентов. Также обращались в представительство швейцарской фармкомпании «Беринг» в России – она поставляла привиджен – с просьбой разъяснить ситуацию с препаратом. Представитель «Беринг» сообщил, что компания не принимает новые заказы на поставку ВВИГ. Малыми порциями, иногда в других регионах, можно было что-то купить.
Диляра Пролыгина отмечает, что минздрав республики неоднократно подавал заявку на большую поставку импортных иммуноглобулинов, но на аукцион не вышла ни одна компания.
– В январе 2021-го мы впервые не получили иммуноглобулин в аптеке, и я обратилась в благотворительный фонд «Подсолнух» (он помогает людям с нарушениями иммунитета. – Русфонд), параллельно начала ездить в областной минздрав, – рассказывает Рузана Камалутдинова, мама Ролана. – В феврале «Подсолнух» нам прислал иммуноглобулин, и еще нашли препарат на следующий месяц в поликлинике – он был выписан для другого мальчика, но не понадобился.
Капаться Ролану нужно каждые 3–4 недели. В марте Рузана стала ездить в областной минздрав почти каждый день, 60 км туда и 60 км обратно, потому что в министерстве не снимали трубку. Ездила, дозванивалась через проходную, дошла до заместителя министра здравоохранения Башкортостана Ирины Кононовой.
– Предложили капаться российским габриглобином, но это ведь невозможно, – говорит Рузана. – Я прямо сказала: «Нам врачебная комиссия категорически запретила капаться габриглобином», и замминистра на один месяц нашла нам импортный иммуноглобулин в городской больнице №13 – в прошлом году эта больница была ковидным госпиталем, и они закупали препарат для своих пациентов. Потом нас три раза капали в РДКБ: один раз больница закупила лекарство по ВМП, а после этого, в апреле и мае, – теми лекарствами, которые фонд «Подсолнух» приобрел для больницы. Там не только мы капались, а все дети региона.
Как рассказала Диляра Пролыгина, много лет подряд РДКБ 2–3 раза в год организует «режим насыщения» для детей с ПИД: их вызывают на госпитализацию и прокапывают двойной дозой иммуноглобулинов для максимального улучшения состояния. В этом году РДКБ удалось закупить препараты малыми партиями, но вводили их уже в обычной, поддерживающей дозе. Неоценимую помощь, подчеркивает Пролыгина, оказал больнице «Подсолнух»: фонд предоставил такой объем препарата, который позволил продолжить заместительную терапию вплоть до июля.
– В июле мы в последний раз прокапались в РДКБ, и 29 июля я позвонила в минздрав – хотела записаться к министру здравоохранения, но мне перезвонила Ирина Кононова и сказала, что препарата нет и не предвидится, потому что ни один поставщик не выходит на аукцион, а закупить без аукциона они не могут, – говорит Рузана. – Замминистра добавила, что на региональном уровне это не решается: «пишите Путину».
Рузана повторно попросила помощи в «Подсолнухе», из фонда ответили, что теперь уже могут помочь только с приобретением отечественного препарата. Юридическая служба «Подсолнуха» – проект «Правовой иммунитет» – проконсультировала женщину, как составить письма в Росздравнадзор и Генпрокуратуру. Параллельно Рузана обратилась в бюро Русфонда в Башкортостане, и через горячую линию мы отправили ее обращение и медицинские документы ребенка в Минздрав РФ.
Ролан
Что ответили Рузане
О том, что случилось дальше, мы уже писали: в июле на проблему с иммуноглобулинами обратили внимание Росздравнадзор, Минздрав и Минпромторг, затем Федеральная антимонопольная служба (ФАС) спешно подняла предельные закупочные цены сначала на 13, потом еще на 14 препаратов иммуноглобулина – и российских, и импортных – в разных дозировках, признав, что «выявлены риски возникновения дефектуры» в связи с ценообразованием на лекарства. Как подсчитал портал Vademecum, на некоторые дозировки зарубежных октагама и интратекта цены увеличились до 40 и 63% соответственно, на отечественный иммуновенин – вплоть до 84%.Пока 16–19 августа цены обновлялись в Государственном реестре лекарственных средств, 18-го Минздрав РФ ответил Рузане, что «с точки зрения действующего законодательства препятствия для обращения на фармацевтическом рынке РФ указанного препарата... отсутствуют», «выпуск в гражданский оборот лекарственного препарата по МНН „иммуноглобулин человека нормальный“ за текущий период 2021 года осуществлялся только отечественными производителями» и «производители и поставщики лекарственных препаратов самостоятельно принимают решения о присутствии своей продукции на территории РФ». И не поспоришь – производители действительно самостоятельно решают, работать себе в убыток или нет. Ничего о дефектуре (дефиците препарата) в письме не было, не было и сведений о том, что отпускные цены подняты, торги ожидаются тогда-то, а лекарства – через такое-то время. Впрочем, министерство сообщило, что передало информацию о недостающих объемах препарата в Минпромторг, поскольку именно он координирует сферу производства лекарств.
Федеральный Росздравнадзор в ответ на письмо Рузаны спустил решение вопроса о лекарственном обеспечении Ролана на региональный уровень, а там матери посоветовали «обратиться к лечащему врачу для подборки тактики лечения и назначения имеющегося в наличии лекарственного препарата» – иммуноглобулина производства Самарской областной станции переливания крови. (Копии всех этих документов в Русфонде есть.)
Пойти к прокурору
Казалось бы, ничего нового: у Рузаны уже набралась папка с невнятными ответами из ведомств и советами перейти на препараты, которые ребенку запретила применять врачебная комиссия НМИЦ имени Рогачева. Однако внезапно выстрелило обращение в прокуратуру.Прокурор Иглинского района Башкортостана Марсель Максютов обнаружил, что бюрократия помешала назначить ребенку любой из пяти подходящих ему препаратов, указанных в заключениях врачебных комиссий НМИЦ имени Рогачева и Иглинской центральной районной больницы (Иглинской ЦРБ). Областной минздрав, по словам прокурора, настаивал на том, что по новой норме в заключении врачебной комиссии может быть только один препарат, а не пять.
– В марте в минздраве меня попросили переоформить заключение врачебной комиссии по месту жительства, чтобы в документе был указан один препарат, – рассказала Рузана. – Я вернулась в свой райцентр, Иглино, в Иглинской ЦРБ посовещались и указали октагам: тогда его еще где-то можно было купить. А потом он кончился.
– Получалось, что если октагама у поставщиков не было в наличии, то министерство сообщало: мол, ничего нет, закупить не можем, переходите на отечественный препарат, – пояснил прокурор. – Я ходил в минздрав и спорил с замминистра Ириной Кононовой: «Другие лекарства нельзя – вот в заключении написано!» А она мне: «Это слова, их можно переписать». Я ей опять говорю: «Врачи из НМИЦ Рогачева, лечащий иммунолог мальчика и прокурор вам говорят, что невозможно ребенку применять другие препараты!» Она мне: «Что они там напридумали, есть российский аналог, пускай мама его колет, и все». Как же так? Это ребенок, к нему нельзя подходить формально, должно быть другое отношение! Я месяц пороги обивал, но я-то человек привычный, а каково матери? Месяц за месяцем она живет от капельницы до капельницы и не знает, будет в следующий раз у ее сына лекарство или нет – бесплатное, гарантированное государством!
Разговаривать с корреспондентом Русфонда по телефону Ирина Кононова не стала, перевела на пресс-службу министерства. Редакция направила в министерство письменный запрос.
Благодаря вмешательству прокурора в конце сентября Иглинская ЦРБ запросила у минздрава республики индивидуальную закупку для Ролана по схеме: если нет октагама, то привиджен, если нет привиджена, то гамунекс-с, нет гамунекса-с – интратект, нет интратекта – и.г.вена. Прокурор направил исковое заявление с требованием о бесперебойном обеспечении ребенка лекарствами в Кировский районный суд Уфы, ответчиком выступает минздрав республики. Рассмотрение по иску еще не началось.
– Мы пока не знаем, с какой позицией выйдет на суд минздрав, – говорит Марсель Максютов. – Может, он будет оспаривать иск.
В конце августа Рузану с сыном госпитализировали на коррекцию терапии в НМИЦ имени Рогачева и там, после обследования мальчика, прокапали подходящим иммуноглобулином. А в сентябре главный внештатный аллерголог-иммунолог республики и районная прокуратура снова обратились в федеральные центры, чтобы Ролан Багаев получил положенный ему от государства иммуноглобулин в октябре. Откликнулись НМИЦ имени Рогачева и Российская детская клиническая больница (РДКБ). В НМИЦ предупредили, что смогут прокапать Ролана однократно – с условием, что в дальнейшем терапия будет проводиться мальчику по месту жительства.
6 октября Рузана с сыном вылетели в Москву и в тот же день госпитализировались в РДКБ. Однако на следующий день выяснилось, что врачи больницы перепутали: у них остался только отечественный препарат. Рузана отказалась от его введения, и Диляре Пролыгиной удалось договориться с НМИЦ имени Рогачева, чтобы Ролана с матерью приняли в центре 8 октября.
Ролан с младшим братом Исмаилом
Полгода гуманитарной катастрофы
Вариантов у больных с ПИД, зависимых от заместительной терапии, очень мало. Эксперты в один голос говорят, что возвращение зарубежных иммуноглобулинов на российский рынок будет долгим. В Обществе пациентов с первичным иммунодефицитом (ОППИД) отмечают, что неизвестно, удовлетворили ли поставщиков новые закупочные цены и выйдут ли они на торги. В фонде «Подсолнух» говорят, что «процесс поставок по новым ценам и сертификации препаратов с учетом существующих правил может занять до шести месяцев», а исполнительный директор Национальной ассоциации экспертов в области ПИД Анна Щербина указывает, что «сложившийся дефицит иммуноглобулинов продлится еще неопределенно долго».«Подсолнух» больше не закупает для своих подопечных зарубежные иммуноглобулины – только отечественный иммуновенин. Эксперты Русфонда не смогли взять в работу просьбу Рузаны о помощи: у наших поставщиков нет ни одного из препаратов, подходящих Ролану, и они не могут их закупить. Поставщики и лицензированные аптеки могут приобрести только не зарегистрированные в РФ зарубежные лекарства, а все импортные иммуноглобулины, на которые подняла закупочные цены ФАС – интратект, октагам и октагам 10%-ный, сигардис и сигардис-мт, и.г.вена, гамунекс-с, привиджен, – все имеют регистрацию в РФ. Как бы мы ни хотели помочь, мы не вправе открыть сбор, потому что не сможем гарантировать закупку необходимых лекарств.
В Русфонде знают о небольшом числе российских аптек, в которых как будто есть возможность купить необходимые иммуноглобулины или заказать их. Как эти препараты попали в аптеки в отсутствие поставок, как их ввезли и хранили, нам неизвестно, а каким образом некоторые аптеки собираются их заказать – тоже непонятно. Приобрести эти лекарства – значит рискнуть и взять на себя ответственность за их качество, за последствия их применения у ребенка.
Национальная ассоциация экспертов в области ПИД рекомендовала всем пациентам в конце сентября «обращаться в федеральные медицинские центры для получения заключений врачебных комиссий, а также в местные органы здравоохранения для инициации процесса закупки препаратов иммуноглобулина для подкожного введения» – гамманорма и кутаквига. Оба этих препарата не зарегистрированы в РФ. Ввезти не зарегистрированное в России лекарство может ограниченный список юрлиц, в том числе поставщики и медорганизации, но для этого им необходимо получить разрешение на ввоз от Минздрава РФ.
Благотворительные фонды могли бы также подключиться к решению этой проблемы: заключить трехсторонний договор с поставщиком и медучреждением, открыть сбор на препарат, предоставить средства или часть средств (в зависимости от ситуации) для закупки, в случае успеха закупленное лекарство поступило бы, минуя фонд, в аптеку медицинской организации. Но в Русфонде летом 2021 года уже закупали такой препарат ребенку. На оформление всех документов, поиск поставщика, которого нашли в конце концов благодаря региональному минздраву, закупку и доставку препарата ушло два с половиной месяца. Ребенка удалось обеспечить лекарством на месяц. В ситуации дефицита иммуноглобулинов во всем мире российские благотворительные фонды не смогут решить проблемы даже у небольшой части пациентов с ПИД.
Необходима экстренная централизованная закупка – наподобие той, которая была проведена несколько месяцев назад, когда в Россию ввезли партию дефицитного незарегистрированного онкаспара. Будут ли государством закупаться зарегистрированные или не зарегистрированные в РФ импортные иммуноглобулины – неважно, главное, чтобы они удовлетворяли требованиям иммунологов, имели исчерпывающие данные по составу препаратов, то есть были пригодны для лечения пациентов с ПИД. А еще чтобы их хватило хотя бы на ближайшие полгода всем – не только этой категории пациентов. В иммуноглобулинах нуждаются и люди с гематологическими заболеваниями, и с аутоиммунными, и те, что перенесли пересадку костного мозга.
Без срочной закупки нас ждет гуманитарная катастрофа.
Несколько дней назад в паблике ОППИД сообщили о гибели девочки из Тюмени, которая не получила необходимый ей иммуноглобулин вовремя, потому что его не было в больнице. По данным организации, ребенку диагностировали ПИД, когда уже развились тяжелые клинические проявления. «В данной ситуации это не вина врачей, – подчеркивают в организации. – Врачи делали все, что могли». Препараты были оперативно найдены и доставлены в больницу из Москвы и Украины с помощью неравнодушных подписчиков паблика, но ребенка спасти не удалось.
8 октября Рузану с Роланом госпитализировали в НМИЦ имени Рогачева, прокапали препарат, мама с ребенком уже дома. Это решает проблему на ближайший месяц. Где Ролан получит иммуноглобулин в ноябре?
Фото предоставлены Рузаной Камалутдиновой
