«Круг добра» просит проанализировать отечественный опыт применения золгенсмы у детей и уточнить критерии для обеспечения препаратом

Письмо об этом председатель правления фонда протоиерей Александр Ткаченко направил 23 сентября главному внештатному специалисту по медицинской генетике Минздрава РФ Сергею Куцеву и коллективу авторов статьи «Консенсус в отношении генозаместительной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии». Этим консенсусом «Круг добра» руководствуется при принятии решений о предоставлении лекарств детям со СМА. Ссылку на письмо опубликовал 24 сентября журнал Vademecum.

«С момента выхода золгенсмы на мировой рынок отношение к применению препарата изменилось, по используемым в Америке и Европе инструкциям по применению заметна тенденция к изменению приоритетности критериев применения и назначения в зависимости от веса, а не возраста, – написал Александр Ткаченко. – То есть сам производитель, изначально заявлявший, что золгенсма – „для пациентов возрастом до двух лет“, постепенно, с накопленным опытом, расширяет критерии применения препарата».

Председатель правления фонда указал, что и в России накоплен опыт использования золгенсмы – он также «заслуживает внимательного изучения и анализа» и «требует дальнейшей корректировки подходов» к лечению детей, нуждающихся в генозаместительной терапии. Обращения с просьбами расширить критерии, по которым «Круг добра» предоставляет препараты, поступают в фонд от родителей маленьких пациентов, благотворительных и пациентских организаций, волонтеров.

На сегодня фонд, как указано на его сайте, принял решение о предоставлении золгенсмы 12 детям.

Согласно критериям действующего консенсуса российских генетиков, это лекарство рекомендовано назначать предсимптоматическим пациентам, пациентам с симптомами спинальной мышечной атрофии (СМА) 1-го типа в возрасте до шести месяцев или с течением заболевания не более двух месяцев, пациентам со СМА 2-го типа в возрасте до года или с течением заболевания не более трех месяцев и пациентам с симптомами СМА 3-го типа – на усмотрение врачебной комиссии федерального лечебно-профилактического учреждения.

В США золгенсма одобрена для применения у детей до двух лет, на территории Евросоюза, Великобритании, Норвегии и Исландии – у детей с весом до 21 кг с наиболее тяжелыми формами заболевания. Опыт использования препарата у детей до 21 кг есть в Канаде.

В апреле компания – производитель золгенсмы Novartis объявила о старте исследования безопасности и эффективности препарата у детей весом от 8,5 до 21 кг. В августе – у детей со СМА 2-го типа в возрасте от 2 до 18 лет.