Фонд «Круг добра» будет закупать таргетные лекарства для лечения детей с муковисцидозом
Фото: pixabay.com
Муковисцидоз, или кистозный фиброз, – тяжелое генетическое заболевание, при котором поражаются легкие и поджелудочная железа, а в организме скапливается слизь – она постепенно сгущается и плохо выводится. Органы дыхания у больного забиваются мокротой, которая становится питательной средой для инфекций, резистентных к антибиотикам.
– Всего в России более 4 тыс. пациентов с данной болезнью, три четверти из них – это дети, – рассказал Александр Ткаченко. – Заболевание проявляется, как правило, в первые месяцы жизни и приводит к смерти в среднем к 23 годам. Современная патогенетическая терапия позволяет значительно повысить качество и продолжительность жизни пациентов и продлить ее срок практически вдвое. На обеспечение терапией детей с муковисцидозом, находящихся в жизнеугрожающем состоянии, по линии фонда на первом этапе планируется выделять не менее 4,5 млрд руб. ежегодно.
Таргетную терапию получат около 400 детей.
– Врачебное сообщество много лет ведет регистр пациентов с муковисцидозом, – рассказала Русфонду Ирина Мясникова, председатель Межрегиональной общественной организации «Помощь больным с муковисцидозом». – Применение этих инновационных препаратов зависит от того, какими генетическими мутациями вызван муковисцидоз у конкретного больного. Пока, как я понимаю, будут обеспечиваться лекарствами самые тяжелые дети, потому что их надо спасать. Мы очень рады, что начало этому положено. К тому же с регионов РФ никто не снимал обязанность закупать для пациентов с муковисцидозом таргетные препараты: за лекарствами по-прежнему можно обращаться к местным властям.
Известно, что на заседании экспертного совета фонда в Общественной палате 13 мая обсуждались закупки препаратов оркамби (ивакафтор + лумакафтор) и трикафта (элексакафтор/ивакафтор/тезакафтор). Эти лекарства исправляют генетический дефект, вызывающий муковисцидоз, и кардинально улучшают состояние больных. О закупке таких препаратов для детей через фонд «Круг добра» ранее просили ведущие специалисты по муковисцидозу и пациентские организации.
