В списке не значится

Врачи и пациентское сообщество настаивают на включении муковисцидоза в программу государственного фонда помощи тяжелобольным детям

Муковисцидоз не попал в предварительный список заболеваний, лечение которых может быть профинансировано недавно созданным государственным фондом «Круг добра». Врачи и пациенты бьют тревогу. В России только 24% детей с муковисцидозом доживают до 18 лет. Им необходимы дорогие препараты, большая часть которых не зарегистрирована в нашей стране, и получить такие лекарства без государственной поддержки – непосильная задача.

Минздрав РФ направил в правительство вариант списка заболеваний и лекарственных препаратов, которые могут быть профинансированы фондом помощи детям с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями. Фонд «Круг добра» был создан согласно указу президента и будет пополняться за счет средств от повышения ставки НДФЛ для тех, кто зарабатывает больше 5 млн руб. в год.

Предварительный список был опубликован «Фармвестником» и включает 30 заболеваний. Муковисцидоза там нет. И это стало тяжелым ударом для пациентов.

– Такое решение нам кажется по меньшей мере странным, – сказала Ирина Мясникова, председатель Межрегиональной общественной организации «Помощь больным с муковисцидозом». – Муковисцидоз не попал в список фонда, так как он уже входит в программу «14 высокозатратных нозологий», которая финансируется из федерального бюджета. Но в список вошли заболевания, которые тоже уже имеют государственную поддержку, – например, фенилкетонурия или онкологические заболевания. У нас в федеральной программе только один препарат – дорназа альфа, а больным требуется комплексное лечение четырьмя-пятью препаратами: одно лекарство без другого не действует. Но все остальные препараты должны закупать регионы. Есть регионы богатые, а есть бедные, у них средств на лекарства просто не хватает.

Елена Кондратьева – педиатр, заведующая отделением и Центром муковисцидоза в Детском клиническом многопрофильном центре Московской области – уточнила, что дорназа альфа – хороший инновационный препарат, но это только муколитик (лекарство, которое разжижает мокроту и облегчает ее выведение из легких) и это далеко не тот препарат, который может решить все проблемы пациента:

– Есть дети с тяжелой легочной инфекцией, которым приходится принимать по пять видов антибиотиков в сутки на протяжении года и более. Можете себе представить, какая это нагрузка на организм и какие побочные эффекты. Но муковисцидоз – это не только поражение легких. Страдают поджелудочная железа, ЖКТ, развивается цирроз печени, может возникнуть диабет.

Муковисцидоз – одно из самых распространенных и тяжелых генетических заболеваний. В среднем в России частота болезни составляет один случай на 10 тыс. человек. При муковисцидозе в первую очередь поражаются легкие и поджелудочная железа. В организме скапливается слизь, которая постепенно сгущается и плохо выводится. Органы дыхания забиваются мокротой, которая служит питательной средой для синегнойной палочки – она вызывает опасную инфекцию, разрушающую бронхи и легкие. В США и Европе благодаря таргетной терапии больные живут в среднем 40–45 лет. В России – 20–25 лет.

По словам Елены Кондратьевой, очень обидно и больно, что нашим пациентам недоступно инновационное лечение – таргетная терапия:

– Такая терапия для больных муковисцидозом существует с 2012 года, и она просто творит чудеса. Таргетный препарат устраняет последствия генетической поломки организма и помогает ему нормально функционировать. Но это очень дорогое лечение. Препарат оркамби, зарегистрированный в России в декабре 2020 года, стоит около 16 млн руб. в год на одного пациента. Его можно применять у детей с двух лет. Не зарегистрированный в России препарат калидеко, который называют золотым стандартом в лечении муковисцидоза, стоит около 22 млн руб. и применяется у детей с шести месяцев. Терапия препаратом трикафта обойдется примерно в 25–30 млн руб. в год. Очень хочется, чтобы хотя бы дети, которые сейчас находятся в крайне тяжелом состоянии, получили такое лечение. Для них это жизнь, будущее, свет в конце тоннеля!

Елена Кондратьева добавила, что есть регистр пациентов, известно, сколько детей в тяжелом состоянии и в каких регионах, выработаны критерии, по которым можно выбрать тех, кому нужна срочная помощь. Детей можно спасти, но без государственного ресурса не обойтись.

– Висит груша – нельзя скушать, – так невесело пошутила Ирина Мясникова по поводу ситуации с препаратом оркамби. – Да, он теперь зарегистрирован в России, он давно применяется в Европе и США и доказал свою эффективность, но у нас он не внесен ни в список жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов, ни в какие-либо другие льготные списки.

Именно поэтому ранее Межрегиональная общественная организация «Помощь больным с муковисцидозом» выступила с открытым письмом к руководству страны и попросила включить инновационные препараты для детей с муковисцидозом в программу финансирования лечения за счет дополнительных средств бюджета, полученных от повышения НДФЛ.

Ирина Мясникова надеется, что ситуацию еще можно изменить. Фонд только начинает работать, пока не было ни одного заседания экспертного совета. На ближайшем совете пациентское сообщество намерено привлечь внимание к проблеме и убедить комиссию, что муковисцидоз тоже надо включить в программу фонда «Круг добра».