Врачи и пациентские организации просят включить в список подопечных фонда «Круг добра» детей с муковисцидозом

В срочной терапии таргетными препаратами нуждаются 300 маленьких россиян с этим заболеванием, стоимость их лечения на год составит 6 млрд руб. Это следует из обращения ведущих специалистов по муковисцидозу к российским властям и руководству фонда «Круг добра» в РФ.

Документ подписали главный внештатный пульмонолог Минздрава РФ Сергей Авдеев, заведующая научно‑клиническим отделом муковисцидоза Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова Елена Кондратьева, заведующая лабораторией муковисцидоза НИИ пульмонологии ФМБА России Елена Амелина и президент Всероссийской ассоциации для больных муковисцидозом Наталия Каширская. Под обращением можно подписаться по этой ссылке.

В России живут 4230 человек с муковисцидозом, более 75% из них – дети. Муковисцидоз, или кистозный фиброз, – тяжелое генетическое заболевание, при котором поражаются легкие и поджелудочная железа, а в организме скапливается слизь – она постепенно сгущается и плохо выводится. Органы дыхания у больного забиваются мокротой, которая становится питательной средой для инфекций, резистентных к антибиотикам.

По данным авторов обращения, за рубежом для лечения муковисцидоза используются четыре таргетных препарата, которые существенным образом улучшают течение болезни и кардинально меняют качество жизни больных. Эти лекарства могли бы помочь 80% всех российских пациентов с данным заболеванием – детей и взрослых. (Подробнее о проблемах больных муковисцидозом и об одном из подобных препаратов Русфонд писал здесь.)

В документе подчеркивается, что применение таргетных лекарств будет иметь и положительный экономический эффект – за счет сокращения числа госпитализаций более чем в два раза, уменьшения легочных обострений и курсов внутривенной антибиотикотерапии на 40%. Также эти препараты улучшают функции легких, таким образом, снижается потребность в кислородотерапии и пересадке органа.

Недавно Русфонд писал, что, по данным директора Департамента медицинской помощи детям и службы родовспоможения Минздрава РФ Елены Байбариной, список заболеваний, по которым оказывает помощь фонд «Круг добра», пока остается предварительным и его собираются расширить. Предложить включить в список заболевание могут главные специалисты Минздрава, региональные органы управления здравоохранением и законные представители ребенка.