Яндекс.Метрика

Начались доклинические исследования первого российского лекарства от СМА

Фото: Unsplash.com
Российская биотехнологическая компания Biocad завершила раннюю разработку препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), получен финальный кандидат для дальнейших исследований, сообщает Forbes.

Препарат, который разрабатывает Biocad, называется ANB-4. Компания работала над ним с начала 2018 года. Препарат предварительно показал эффективность в испытаниях на животных, подтвердить ее предстоит в ходе доклинических и клинических исследований.

«Доклинические исследования уже начались, их задача – уточнить оптимальную дозировку препарата и изучать его возможную токсичность», – цитирует Forbes сообщение сотрудника Biocad. Клинические испытания препарата будут проведены с участием детей со СМА 1-го типа, то есть с наиболее тяжелой формой заболевания. В клинические исследования планируется включить детей в возрасте до шести месяцев.

У больных СМА из-за мутаций в гене SMN1 отсутствует или вырабатывается в очень малых количествах белок SMN. Отсутствие этого белка приводит к гибели моторных нейронов. Из-за этого дети теряют мышечную массу, испытывают проблемы с глотанием, дыханием, нуждаются в искусственной вентиляции легких.

«С помощью вирусного вектора мы добавляем ген SMN1 в клетки, где раньше он был поврежден, тем самым спасая клетки от гибели на многие годы и предотвращая развитие СМА», – объясняет механизм работы препарата Дмитрий Мадера, руководитель команды разработки ANB-4.

В компании Biocad предполагают, что препарат будет стоить дешевле существующих зарубежных аналогов, но примерную цену не называют. Кроме того, пока неизвестно, когда препарат cможет появиться на рынке.

Подпишитесь на канал Русфонда в Telegram — первыми узнавайте новости о тех, кому вы уже помогли, и о тех, кто нуждается в вашей помощи.

Оплатить
картой
Авто-
платежи
Оплатить
c PayPal
SberPay
Другое

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Другие способы

Банковский перевод Сбербанк Альфа•банк Кошелек РБК Money Кошелек Web Money Яндекс Деньги

Как помочь из-за рубежа

Pay Pal SMS Банковская карта Банковские реквизиты Система платежей CONTACT
comments powered by HyperComments