Начались доклинические исследования первого российского лекарства от СМА

Российская биотехнологическая компания Biocad завершила раннюю разработку препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), получен финальный кандидат для дальнейших исследований, сообщает Forbes.

Препарат, который разрабатывает Biocad, называется ANB-4. Компания работала над ним с начала 2018 года. Препарат предварительно показал эффективность в испытаниях на животных, подтвердить ее предстоит в ходе доклинических и клинических исследований.

«Доклинические исследования уже начались, их задача – уточнить оптимальную дозировку препарата и изучать его возможную токсичность», – цитирует Forbes сообщение сотрудника Biocad. Клинические испытания препарата будут проведены с участием детей со СМА 1-го типа, то есть с наиболее тяжелой формой заболевания. В клинические исследования планируется включить детей в возрасте до шести месяцев.

У больных СМА из-за мутаций в гене SMN1 отсутствует или вырабатывается в очень малых количествах белок SMN. Отсутствие этого белка приводит к гибели моторных нейронов. Из-за этого дети теряют мышечную массу, испытывают проблемы с глотанием, дыханием, нуждаются в искусственной вентиляции легких.

«С помощью вирусного вектора мы добавляем ген SMN1 в клетки, где раньше он был поврежден, тем самым спасая клетки от гибели на многие годы и предотвращая развитие СМА», – объясняет механизм работы препарата Дмитрий Мадера, руководитель команды разработки ANB-4.

В компании Biocad предполагают, что препарат будет стоить дешевле существующих зарубежных аналогов, но примерную цену не называют. Кроме того, пока неизвестно, когда препарат cможет появиться на рынке.