В США одобрили новый препарат для лечения СМА

Ольга Новикова,

редактор Русфонда

Фото: Julia Koblitz/Unsplash.com

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило заявку на препарат апитегромаб для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей от двух лет и взрослых, которые уже получают терапию, сообщается на сайте FDA.

Новый препарат напрямую воздействует на потерю мышечной массы (тогда как другие используемые лекарства в основном помогают сохранить двигательные нейроны) и должен применяться в сочетании с основной терапией.

СМА – редкое прогрессирующее нервно-мышечное заболевание. Из-за мутации в гене SMN1 организм вырабатывает недостаточно белка, необходимого для работы двигательных нейронов. В результате мышцы постепенно слабеют и теряют объем.

Эффективность апитегромаба проверили в исследовании с участием 188 пациентов в возрасте от двух до 21 года (Русфонд писал о начале третьей фазы изучения действия препарата). Все участники исследования уже получали одобренную терапию и не могли самостоятельно ходить. Через год лечения у 34% детей от двух до 12 лет было отмечено «клинически значимое улучшение двигательных функций» по сравнению с пациентами, получавшими плацебо.

Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития – чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания, за качество и достоверность которых мы ручаемся. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи. В нынешнее сложное время нам особенно нужна ваша поддержка – подписка на ежемесячный платеж или любое разовое пожертвование. Спасибо!

Поддержать Русфонд