Яндекс.Метрика

Разработчик препарата апитегромаб для пациентов со СМА объявил о наборе пациентов в третью фазу исследования

Фото: Unsplash.com
Фармкомпания Scholar Rock объявила о запуске третьей фазы (SAPPHIRE) изучения действия препарата в группе пациентов от двух лет до 21 года с 2-м и 3-м типом спинальной мышечной атрофии (СМА), которые не могут ходить. Об этом сообщил благотворительный фонд «Семьи СМА» 24 марта.

Апитегромаб (SRK-015) – препарат, который избирательно задерживает выработку белка, ограничивающего рост мышц, – миостатина. Потенциально апитегромаб может улучшить двигательные функции у людей со СМА. Лекарство исследуется в комбинации с таргетной терапией СМА – препаратами, которые воздействуют на синтез белка SMN, обеспечивающего выживаемость моторных нейронов, – а именно со спинразой либо с рисдипламом. Пациентов, получивших золгенсму, в испытания не включают.

Как уточнили в фонде «Семьи СМА», исследование SAPPHIRE будет проводиться в нескольких центрах США и Европы (в РФ не планируется).

Результаты предыдущей фазы исследования – TOPAZ – показали, что апитегромаб улучшил двигательные функции пациентов – их оценивали по расширенной шкале Хаммерсмита (The Hammersmith Functional Motor Scale Expanded, HFMSE). Клинически значимым является изменение двигательных способностей на три балла по этой шкале. В среднем по итогам TOPAZ оценка двигательных функций участников по сравнению с исходным уровнем выросла на 4,4 балла.

Подпишитесь на канал Русфонда в Telegram — первыми узнавайте новости о тех, кому вы уже помогли, и о тех, кто нуждается в вашей помощи.

Оплатить
картой
Авто-
платежи
Оплатить
c PayPal
SberPay
Телефон
Другое
⚠️ Если вы хотите отправить пожертвование в валюте, воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal или Stripe

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

⚠️ Если вы хотите отправить пожертвование в валюте, воспользуйтесь, пожалуйста, сервисами PayPal или Stripe

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Отправить пожертвование можно со счета мобильного телефона оператора — «Мегафон», «Билайн» или МТС.
Для абонентов Tele2 услуга недоступна.

Введите номер своего телефона, а затем сумму пожертвования в форме внизу. После этого на ваш телефон будет отправлено СМС-сообщение с просьбой подтвердить платеж. Большое спасибо!


Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Скачайте мобильное приложение Русфонда:

App Store

Google Play

Другие способы

Банковский перевод Сбербанк Альфа•банк Кошелек РБК Money ЮMoney