Отсрочка от диабета

Диабет пока нельзя вылечить, но уже можно предсказать и притормозить

Европейская ассоциация по изучению диабета и Американская диабетическая ассоциация опубликовали недавно руководство по работе с пациентами с диабетом 1-го типа на ранней стадии, то есть без клинических проявлений. Кто это? Вполне здоровые на вид дети, которых, однако, в будущем с почти 100‑процентной вероятностью ждет диабет. Развитие его на ранней стадии можно существенно замедлить – препараты для этого начинают появляться. Но как таких детей выявить?

Сахарный диабет 1-го типа – это, условно говоря, тот диабет, которым заболевают в детстве. Тот, при котором надо всю жизнь мерить сахар и колоть инсулин. Тот, первым проявлением которого может стать диабетическая кома. Это аутоиммунное заболевание, до недавнего времени считавшееся неизлечимым: по непонятным пока причинам иммунитет начинает уничтожать собственные клетки организма, производящие инсулин. Они называются бета-клетки и живут в поджелудочной железе в виде скоплений, островков. Кстати, отсюда и название препарата – insula по-латыни «остров».

Бета-клеток в организме с большим запасом: симптомы болезни появляются, когда их остается меньше десяти процентов. А до этого диабет существует в скрытой форме – ни дети с диабетом, ни их родители о нем не знают. Хотя именно в это время можно и отсрочить развитие болезни, и смягчить ее будущие проявления.

Лекарство для отсрочки на рынке пока всего одно – моноклональное антитело теплизумаб, зарегистрированное американским FDA в 2022 году. При диабете образуются лимфоциты, враждебные по отношению к бета-клеткам. А теплизумаб эти лимфоциты «ослепляет» – прикрепляется к рецепторам, с помощью которых лимфоциты могли бы эти клетки распознать. Препарат показал эффективность в клиническом исследовании 76 человек с преддиабетом: в группе плацебо среднее время до появления симптомов составило два года, а в группе теплизумаба – четыре.

В России теплизумаб не зарегистрирован, хотя ходят смутные слухи, что это произойдет до конца года. Но уже готовится местная замена – препарат под кодовым названием BCD-253 от компании Biocad. Прошлой осенью она получила разрешение на его клиническое исследование. Первый этап завершен, но он самый простой и быстрый – проверка безопасности на здоровых добровольцах. Про сроки следующих этапов компания пока молчит.

А дальше возникают два важных вопроса. Первый: насколько существенно задержать развитие болезни на пару лет, стоит ли это потраченных денег? Теплизумаб может на время защитить оставшиеся бета-клетки, но не воскресить погибшие. И это очень дорогой препарат: 14-дневный курс инъекций стоит $200 тыс. Аналог от Biocad появится непонятно когда и, конечно, тоже не будет дешевым.

– Заболеть диабетом в раннем детстве или немного позже – это очень большая разница, – объясняет руководитель Экспертного центра НМИЦ эндокринологии Гагик Галстян. – Продолжительность жизни у людей, заболевших до десяти лет, на 17 лет меньше, чем в среднем по популяции. И в последние годы жизни они обычно имеют все терминальные осложнения диабета – проблемы с почками, потерю зрения, диабетическую стопу. Кроме того, сохранение даже мизерного количества бета-клеток очень важно. Их не хватит для жизни без инъекций инсулина, но своей работой они сглаживают ошибки при определении дозы инсулина и снижают риск осложнений. И потом, задержку диабета на два-три года ведь дает однократный курс теплизумаба. Если у него не обнаружатся долговременные нежелательные последствия, возможны будут повторные курсы.

Второй вопрос – организационный: как выявлять диабет на стадии, когда у него нет симптомов и даже уровень глюкозы практически в норме? Универсальный способ – анализ на антитела к бета-клеткам, говорит Галстян. Они появляются в самом начале болезни, когда других признаков еще нет. Существует четыре вида таких антител. Наличие по крайней мере двух из них обещает неминуемое наступление диабета. Но тотальный скрининг на сахарный диабет 1-го типа не делают пока ни в одной стране. Обычно исследуют группу риска – тех, у кого болен кто-то из родственников. Но так можно выявить лишь процентов 20 больных, потому что у диабета не только генетические причины, говорит Галстян. Поэтому, считает он, одновременно с разработкой лекарств надо идти к тотальному скринингу на антитела. Сейчас он стоит 4–5 тыс. руб., но это малораспространенный анализ, массовость позволила бы снизить цену.

Такой скрининг полезен и без доступа к теплизумабу: за состоянием ребенка, которому грозит диабет, можно постоянно следить, сдавать анализы, вовремя заметить симптомы и избежать страшных проявлений болезни, одно из которых – диабетическая кома.