Яндекс.Метрика

Компания Novartis подала заявку на регистрацию в РФ золгенсмы – препарата для лечения СМА

Фото: Novartis
Швейцарская фармацевтическая компания Novartis подала в Министерство здравоохранения РФ досье на регистрацию разработанного ее подразделением AveXis препарата золгенсма, предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщила 22 июля на своей странице в фейсбуке руководитель фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.

СМА – тяжелое прогрессирующее нервно-мышечное заболевание, которое вызывает атрофию мышц и связанные с ней осложнения. Генетическая причина СМА – мутации в гене SMN1, который кодирует белок SMN, необходимый для работы двигательных нейронов. В результате генной поломки у пациентов со СМА белок SMN не вырабатывается в достаточном количестве, и эти нейроны отмирают. В зависимости от типа заболевания физические силы пациента и его способность ходить, двигаться, принимать пищу, дышать могут быть снижены или полностью утрачены.

Первые исследования лекарства для генной терапии СМА, как рассказали специалисты корреспонденту Русфонда, начались 30 лет назад, но создать его удалось только в последние годы. Золгенсма предоставляет функциональную копию гена SMN для остановки прогрессирования заболевания с помощью внедрения в организм пациента аденоассоциированного вируса AAV9 – непатогенного вируса, который может встраивать свой геном в геном хозяина (этим он привлекателен для исследований в области генной терапии. – Русфонд). Препарат баснословно дорогой. По данным СМИ, стоимость одной ампулы (золгенсма вводится однократно) – свыше $2,1 млн.

19 мая 2020 года Европейская комиссия дала условное одобрение на применение золгенсмы у детей со СМА весом до 21 кг с наиболее тяжелыми формами заболевания. Решение Еврокомиссии действует на территории Европейского Союза, Великобритании, Норвегии и Исландии. «Планируемые показания к применению (в досье, поданном Novartis в Минздрав РФ. – Русфонд) соответствуют европейским», – отметила Ольга Германенко.

Американское Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (Food and Drug Administration, FDA) 24 мая 2020 года одобрило золгенсму для лечения детей младше двух лет со СМА.

Специалисты FDA отметили, что безопасность и эффективность препарата подтверждаются продолжающимися и завершившимися клиническими исследованиями применения золгенсмы у 36 детей. Комментария от представительства компании Novartis в РФ о том, какое клиническое исследование легло в основу регистрационного досье, поданного в Минздрав, получить не удалось. Всего в мире, по данным фонда «Семьи СМА», инъекцию препарата золгенсма получили более 500 человек, в том числе в ходе исследований и с помощью дорегистрационного доступа к препарату.

21 июля 2020 года Ольга Германенко сообщила о первом ребенке из России, который выиграл препарат в лотерею, организованную производителем.

Подпишитесь на канал Русфонда в Telegram — первыми узнавайте новости о тех, кому вы уже помогли, и о тех, кто нуждается в вашей помощи.

Оплатить
картой
Авто-
платежи
Оплатить
c PayPal
Сбербанк
онлайн
Телефон
Другое

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Sberbank Держатели карт Сбербанка России, подключенных к системе «Сбербанк Онлайн», могут сделать пожертвование в Русфонд из своего личного кабинета в системе «Сбербанк Онлайн».

Внимание! Комиссия за проведение платежей через Сбербанк и «Сбербанк Онлайн» не взимается!

Далее

Отправить пожертвование можно со счета мобильного телефона оператора — «Мегафон», «Билайн», МТС или Tele2.

Введите номер своего телефона, а затем сумму пожертвования в форме внизу. После этого на ваш телефон будет отправлено СМС-сообщение с просьбой подтвердить платеж. Большое спасибо!


Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Для абонентов МТС есть возможность отправить деньги через сайт:

МТС. Легкий платеж

Пожертвовать
с помощью SMS

Скачайте мобильное приложение Русфонда:

App Store

Google Play

Другие способы

Банковский перевод Сбербанк Альфа•банк Кошелек РБК Money Кошелек Web Money Яндекс Деньги

Как помочь из-за рубежа

Pay Pal SMS Банковская карта Банковские реквизиты Система платежей CONTACT
comments powered by HyperComments