Компания «Рош» подала заявку на регистрацию в РФ препарата рисдиплам для лечения СМА
Фото: fsma.pl
СМА – тяжелое прогрессирующее нервно-мышечное заболевание, которое вызывает атрофию мышц и связанные с этим осложнения. В результате генной поломки у пациентов со СМА не вырабатывается белок SMN и из-за этого отмирают двигательные нейроны. В зависимости от типа заболевания физические силы пациента и его способность ходить, двигаться, принимать пищу, дышать могут быть снижены или полностью утрачены. Препарат рисдиплам, по информации производителя, разработан для длительного повышения и поддержания в центральной нервной системе и в периферических тканях организма уровня белка SMN. Препарат выпускается в виде порошка для приготовления раствора, который применяется перорально.
Согласно Федеральному закону «Об обращении лекарственных средств» от 12.04.2010 № 61-ФЗ, государственная регистрация лекарственных препаратов осуществляется в срок, не превышающий 160 рабочих дней со дня принятия заявки. В этот срок «включается время, необходимое для повторного проведения экспертизы лекарственных средств и (или) этической экспертизы», но не включается время проведения клинического исследования. Ольга Германенко, директор фонда «Семьи СМА», говорит, что нельзя утверждать, что регистрация препарата займет ровно столько дней, сколько указано в законе. «На каждом этапе рассмотрения (регистрационного. – Русфонд) досье у регулятора могут возникать дополнительные вопросы, которые будут направлены заявителю, – рассказала она Русфонду, – тогда рассмотрение ставится на паузу до момента, когда заявитель предоставит дополнительную информацию по запросу. Поэтому, сколько времени займет регистрация, прогнозировать невозможно – как минимум это указанный в законе срок».
Клинические исследования рисдиплама компания «Рош» проводит вместе с американским SMA Foundation и компанией PTC Therapeutics. 14 января «Рош» сообщила о запуске глобальной программы дорегистрационного доступа к исследуемому препарату. В программе, по данным компании, участвуют пациенты от рождения до 60 лет, в том числе ранее получавшие терапию от СМА, лечение прошли уже 400 пациентов. «Не думаю, что есть данные, сколько пациентов из России участвуют в программе, поскольку они связаны с персональной медицинской информацией о пациентах, а она не является публичной, – отметила Ольга Германенко. – Мы можем только говорить о том, что на сегодняшний момент у нас в России есть дети, которые получают лечение рисдипламом и начали его получать его довольно давно в рамках исследований, которые проводятся на территории России в том числе. И потенциально у нас будут дети, которые получат дорегистрационный доступ к этому препарату – гуманитарный, за счет производителя».
В РФ пока зарегистрирован только один препарат для лечения СМА – спинраза.
