Яндекс.Метрика

Компания «Рош» подала заявку на регистрацию в РФ препарата рисдиплам для лечения СМА

Фото: fsma.pl
«Рош» подала в Минздрав РФ заявку на регистрацию препарата рисдиплам (RG7916) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Сообщение об этом появилось 18 марта на сайте компании.

СМА – тяжелое прогрессирующее нервно-мышечное заболевание, которое вызывает атрофию мышц и связанные с этим осложнения. В результате генной поломки у пациентов со СМА не вырабатывается белок SMN и из-за этого отмирают двигательные нейроны. В зависимости от типа заболевания физические силы пациента и его способность ходить, двигаться, принимать пищу, дышать могут быть снижены или полностью утрачены. Препарат рисдиплам, по информации производителя, разработан для длительного повышения и поддержания в центральной нервной системе и в периферических тканях организма уровня белка SMN. Препарат выпускается в виде порошка для приготовления раствора, который применяется перорально.

Согласно Федеральному закону «Об обращении лекарственных средств» от 12.04.2010 № 61-ФЗ, государственная регистрация лекарственных препаратов осуществляется в срок, не превышающий 160 рабочих дней со дня принятия заявки. В этот срок «включается время, необходимое для повторного проведения экспертизы лекарственных средств и (или) этической экспертизы», но не включается время проведения клинического исследования. Ольга Германенко, директор фонда «Семьи СМА», говорит, что нельзя утверждать, что регистрация препарата займет ровно столько дней, сколько указано в законе. «На каждом этапе рассмотрения (регистрационного. – Русфонд) досье у регулятора могут возникать дополнительные вопросы, которые будут направлены заявителю, – рассказала она Русфонду, – тогда рассмотрение ставится на паузу до момента, когда заявитель предоставит дополнительную информацию по запросу. Поэтому, сколько времени займет регистрация, прогнозировать невозможно – как минимум это указанный в законе срок».

Клинические исследования рисдиплама компания «Рош» проводит вместе с американским SMA Foundation и компанией PTC Therapeutics. 14 января «Рош» сообщила о запуске глобальной программы дорегистрационного доступа к исследуемому препарату. В программе, по данным компании, участвуют пациенты от рождения до 60 лет, в том числе ранее получавшие терапию от СМА, лечение прошли уже 400 пациентов. «Не думаю, что есть данные, сколько пациентов из России участвуют в программе, поскольку они связаны с персональной медицинской информацией о пациентах, а она не является публичной, – отметила Ольга Германенко. – Мы можем только говорить о том, что на сегодняшний момент у нас в России есть дети, которые получают лечение рисдипламом и начали его получать его довольно давно в рамках исследований, которые проводятся на территории России в том числе. И потенциально у нас будут дети, которые получат дорегистрационный доступ к этому препарату – гуманитарный, за счет производителя».

В РФ пока зарегистрирован только один препарат для лечения СМА – спинраза.

Подпишитесь на канал Русфонда в Telegram — первыми узнавайте новости о тех, кому вы уже помогли, и о тех, кто нуждается в вашей помощи.

Оплатить
картой
Авто-
платежи
Оплатить
c PayPal
Сбербанк
онлайн
Телефон
Другое

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Sberbank Держатели карт Сбербанка России, подключенных к системе «Сбербанк Онлайн», могут сделать пожертвование в Русфонд из своего личного кабинета в системе «Сбербанк Онлайн».

Внимание! Комиссия за проведение платежей через Сбербанк и «Сбербанк Онлайн» не взимается!

Далее

Отправить пожертвование можно со счета мобильного телефона оператора — «Мегафон», «Билайн», МТС или Tele2.

Введите номер своего телефона, а затем сумму пожертвования в форме внизу. После этого на ваш телефон будет отправлено СМС-сообщение с просьбой подтвердить платеж. Большое спасибо!


Информация о произведенном пожертвовании поступает в Русфонд в течение четырех банковских дней.

Для абонентов МТС есть возможность отправить деньги через сайт:

МТС. Легкий платеж

Пожертвовать
с помощью SMS

Скачайте мобильное приложение Русфонда:

App Store

Google Play

Другие способы

Банковский перевод Сбербанк Альфа•банк Кошелек РБК Money Кошелек Web Money Яндекс Деньги

Как помочь из-за рубежа

Pay Pal SMS Банковская карта Банковские реквизиты Система платежей CONTACT
comments powered by HyperComments