В России впервые зарегистрирован препарат от спинальной мышечной атрофии

Спинраза, препарат от cпинальной мышечной атрофии (СМА), впервые внесен в Государственный реестр лекарственных средств РФ. До сих пор пациенты со СМА были вынуждены проходить лечение за границей или месяцами ждать индивидуального разрешения на ввоз лекарства в Россию. СМА – неизлечимое наследственное заболевание центральной нервной системы, которое со временем приводит к атрофии всех мышц организма. Постепенно больной перестает глотать, а потом – дышать. Каждый второй ребенок с таким диагнозом не доживает до двух лет. Спинраза (нусинерсен) позволяет замедлить развитие болезни, а в некоторых случаях – и улучшить состояние пациента.

Препарат был одобрен для использования в США в конце 2016 года, а на следующий год был зарегистрирован в ЕС. В первый год лечения пациенту делается шесть инъекций спинразы, каждый следующий год – по три инъекции. Предельная отпускная цена на препарат в России пока не объявлена, в США курс стоит $750 тыс. за первый год и по $375 тыс. за каждый последующий. По данным пациентской организации «Семьи СМА», процесс регистрации спинразы в России занял десять месяцев. Заявление на регистрацию было подано в ноябре 2018 года, а в феврале спинраза получила статус орфанного препарата – это позволило значительно ускорить процесс экспертной оценки.

По данным «Семей СМА», каждый год в России рождается около 300 детей, страдающих спинальной мышечной атрофией. В российском реестре зарегистрировано более 500 пациентов, ни один из которых до сих пор не получал лечение в России.

В 2020 году компания Roche планирует передать в Минздрав досье на регистрацию собственного препарата для лечения СМА – рисдиплама. В клинических исследованиях препарата участвуют в том числе 20 пациентов из России.