Подопечные «Круга добра» не участвуют в исследованиях отечественного препарата для лечения СМА
Фото: biocad.ru
– Мы по-прежнему покупаем для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) только спинразу, рисдиплам и золгенсму, – отметил представитель фонда Александр Колесниченко.
Об участии трех пациентов – подопечных «Круга добра» в клинических исследованиях отечественного «биоаналога» для терапии СМА производства биотехнологической компании Biocad сообщил сегодня на заседании Комитета Госдумы по охране здоровья президент НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева Александр Румянцев. Онлайн-трансляцию с заседания ведет автор телеграм-канала «Орфанное радио» София Прохорчук.
В Biocad уже опровергли слова академика Румянцева – там подчеркнули, что дети, получающие помощь от «Круга добра», в исследовании препарата не участвуют, а также что он является не биоаналогом, а оригинальной молекулой.
Разрешение на проведение испытаний генотерапевтического препарата для лечения СМА ANB-4 было получено Biocad в августе 2022 года.
Механизм работы ANB-4 схож с механизмом работы препарата золгенсма. При СМА в организме вырабатывается мало белка SMN – фактора выживания мотонейронов, за производство которого ответственны гены SMN1 (в большей степени) и SMN2 (в меньшей). Если SMN1 «бракованный», то белка не хватает и мотонейроны отмирают – человек постепенно перестает двигаться, а потом и дышать.
Препарат доставляет в клетки работающий ген SMN1 с помощью вектора – модифицированного и неопасного для человека вируса, – чтобы наладить в них производство нужного белка.
