31.05.2007
ЖДЕМ ЭЛАПРАЗЕ В МОСКВЕ СО ДНЯ НА ДЕНЬЕсли бы все зависело от денег, то Павлик Митин был бы уже спасен. Вся необходимая сумма на покупку уникального лекарства для этого малыша собрана нашими читателями. Это 1 638 тыс. руб. Впервые мы рассказали о злоключениях семьи Митиных на сайте и в газете «Коммерсантъ» 18 мая. У Павлика мукополисахаридоз II типа или синдром Хантера. Его организм не способен выводить токсины, происходит самоотравление, и человек постепенно умирает. Но Павлик не умрет. В июне первые упаковки препарата элапразе, который малышу предстоит принимать пожизненно, будут в Москве.
«Коммерсантъ» №084 [3660] 18.05.2007
НЕЛЬЗЯ УМИРАТЬ
Существует лекарство, чтобы мальчик выжил
и выздоровелПавлику Митину семь лет. У него синдром Хантера. Это генетическое заболевание, при котором не вырабатывается какое-то важно вещество, удаляющее из организма токсины. Практически человек отравляет сам себя. До двух лет дети выглядят здоровыми. Потом постепенно у ребенка начинают деформироваться кости, ухудшается слух, воспаляются внутренние органы. Ребенок разучается говорить, концентрировать внимание, ходить. И годам к восьми умирает. Умирал! Теперь изобретено лекарство.
Мы сидим с Павликом за кухонным столом, и мальчик теребит мою руку своими несоразмерными, растопыренными и жесткими, как у собаки, лапами. Он, кажется, хочет показать мне альбом с семейными фотографиями. На этих фотографиях Павлик - двухлетний веселый бутуз. Купается в бассейне, веселится, играет.
Снежана, мама Павлика, говорит, что по утрам на свежую голову, часов в шесть, Павлик еще умеет разговаривать. Но сейчас уже одиннадцать утра. Павлик устал. В нечленораздельных звуках, которые он издает, я могу разобрать только слова "ты" и "Павлик".
Считается, что Павлик уже не понимает человеческой речи. Но Снежана в присутствии сына рассказывает мне про Павлика так, как если бы Павлик все понимал. Снежана рассказывает, что год назад, когда Павлик говорил еще прилично, на очередном приеме у врача-дефектолога мальчик вдруг наотрез отказался продемонстрировать свое умение говорить. Дефектолог записала в карте, что мальчик, дескать, утратил дар речи. А выйдя из кабинета, Снежана спросила сына:
- Что ж ты не разговаривал-то, малыш?
- Тетя мумал малыш тупой глухой, - отвечал Павлик.
«Мумал» - это на его языке «думал». У него распухший язык. Он не может произносить букву «д». Но если ребенок не умеет произносить букву «д», это еще не значит, что ему не обидно, когда взрослые считают его глухим и глупым.
Если бы я был Снежаной, я бы только и делал, что плакал. Но она самый стойкий человек, которого я видел в жизни. Она улыбается. Когда пять лет назад ее сыну был поставлен диагноз синдром Хантера, она, будучи юристом, а не врачом по образованию, разузнала все об этой болезни. И главное, что она разузнала - существует и успешно применяется в Америке волшебное лекарство "Элапразе". Если постоянно применять это лекарство, как диабетики применяют инсулин, то у ребенка с синдромом Хантера постепенно выправляются кости, возвращается речь, проясняется разум. Ребенок может вырасти и жить почти нормальной жизнью, а не умереть в восемь лет. Проблема только в том, что лекарство "Элапразе" не зарегистрировано в России, и компания-производитель не хотела регистрировать его и проходить связанные с регистрацией препарата бюрократические рогатки ради одного только Павлика. Компания-производитель отвечала Снежане, что если бы Снежана нашла хотя бы двадцать детей с синдромом Хантера в России, тогда регистрировать препарат имело бы смысл: лечение двадцати детей с синдромом Хантера представляло бы научный интерес.
Снежана нашла тридцать девять детей с синдромом Хантера в России. Она создала общественную организацию родителей, чьи дети больны синдромом Хантера. Она договорилась с Московским комитетом по здравоохранению и Минздравсоцразвития РФ, что если компания-производитель зарегистрирует в России препарат "Элапразе", то государство будет обеспечивать им детей с синдромом Хантера, как обеспечивает диабетиков инсулином. По российским законам лекарство может быть зарегистрировано только после того, как пройдет клиническое испытание. И если сейчас купить Павлику лекарства хотя бы на два месяца, то его спасение будет считаться клиническим испытанием, и выживет не только он, но и все остальные тридцать восемь детей с синдромом Хантера. А если пустить дело на бюрократический самотек, то рано или поздно лекарство "Элапразе", конечно, будет протестировано и зарегистрировано в России, но только Павлика к тому времени уже не станет.
Ему все хуже и хуже. Иногда он уже теряет способность к прямохождению. Начинает ползать на четвереньках. Иногда его льняного цвета волосы становятся серыми и жесткими, как шерсть на загривке у волка.
Недавно Снежана с Павликом были на приеме у известного профессора-генетика. Павлик как всегда что-то бессмысленно теребил и не проявлял интереса к происходящему. Профессор, мумая, будто Павлик ничего не понимает, говорил Снежане, что та делает великое дело, что благодаря ее усилиям десятки детей с синдромом Хантера смогут выжить и выздороветь в России. Но только не Павлик. Профессор сказал Снежане, что вся эта канитель с регистрацией препарата "Элапразе", скорее всего, не успеет завершиться достаточно быстро, чтобы можно было спасти Павлика.
Когда профессор сказал это, Павлик посмотрел на него и отвечал:
- Нельзя умирать!
Валерий ПАНЮШКИН,
специально для Российского Фонда Помощи.
ДЛЯ СПАСЕНИЯ ПАВЛИКА МИТИНА
НЕ ХВАТАЕТ 1085 450 РУБЛЕЙ«Паша Митин с диагнозом мукополисахаридоз II типа (синдром Хантера) наблюдается у нас с 2004 года», - заявил профессор Петр Новиков. Он главный специалист по генетике Минздравсоцразвития РФ и работает в московском НИИ педиатрии. Господин Новиков заверил нас, что при наличии препарата элапразе (Elaprase), «НИИ примет Пашу на лечение».
На Западе этот американский препарат применяют уже несколько лет, и результаты впечатляют. Прежде такие дети умирали в 6-12 лет из-за поражения скелета, суставов, мозга и внутренних органов. «У маленьких детей эффективность просто очень хороша, - подчеркивает профессор. - Физиология восстанавливается, нормализуются функции внутренних органов и вывод продуктов распада». А задержка в развитии сглаживается. «Поэтому мы надеемся, что с приемом препарата у Паши начнется не только физиологическое, но и психологическое улучшение».
Наш Паша - москвич, и «за бесплатное обеспечение его спасительным лекарством отвечает Москва», говорит Петр Новиков. В столице сейчас диагностировано пятеро несовершеннолетних с синдромом Хантера. А в России - 39 детей.
Судя по переписке мамы Павлика Снежаны Митиной с московским и федеральными органами здравоохранения, препарат может быть зарегистрирован в России самое меньшее через два месяца. Правда, это если поставщик предоставит все документы (а он представит, заверили нас) и если препарат пройдет клинические испытания. Значит, если прямо сейчас обеспечить мальчика препаратом, то, спасая его в эти два месяца, доктора заодно и испытают препарат. То есть цена спасения Павлика - 1638 тыс. руб. Это стоимость препарата на восемь недель. На неделю надо два флакона, цена одного - 2925 евро.
Как обычно, наши постоянные партнеры, компания «Ингосстрах» и инвестиционная группа «Капиталъ», внесут по $11,5 тыс. и $10 тыс. соответственно. Таким образом, не хватает еще 1085 450 руб. Деньги можно перечислить поставщику (минимум 2925 евро) и рублями на сберкнижку маме Павлика Снежане Митиной. Любые пожертвования будут с благодарностью приняты. Реквизиты есть в фонде.
Экспертная группа Российского фонда помощи
