Российский препарат для лечения мышечной дистрофии успешно прошел доклинические исследования

Компания «Генотаргет» сообщает о завершении доклинических исследований нового генотерапевтического препарата GTDF102 для лечения мышечной дистрофии – дисферлинопатии (миопатии Миоши).

Дисферлинопатия – тяжелое наследственное заболевание, вызванное мутациями в гене DYSF. Этот ген кодирует белок дисферлин, который играет важную роль в восстановлении мышечных волокон. Мутации приводят к отсутствию дисферлина или снижению его активности. Из-за нарушения процесса восстановления мышечных клеток у пациентов происходит стремительное разрушение мышечной ткани с замещением мышц фиброзной и жировой тканью, что приводит к тяжелой инвалидности.

Таргетный препарат GTDF102 представляет собой комбинацию двух рекомбинантных вирусных векторов на основе аденоассоциированного вируса. Двойной вирусный вектор осуществляет доставку полноразмерного и функционального гена, кодирующего белок дисферлин (DYSF).

В результате исследований, проведенных на мышах, российским ученым удалось достичь нормального синтеза белка дисферлина в количестве, необходимом для улучшения состояния мышечной ткани у животных.

Исследования препарата проводились совместно с Белгородским государственным национальным исследовательским университетом при грантовой поддержке Минобрнауки России, а также с Научно-исследовательским институтом морфологии человека имени академика А.П. Авцына и центром Genetico.