«Круг добра» расширил свой перечень орфанных заболеваний

Ольга Новикова,

редактор Русфонда

Гистологический препарат пациента с первичным гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом. Фото: wikipedia.org

Экспертный совет фонда «Круг добра» включил еще одно заболевание – первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз – в перечень тяжелых жизнеугрожающих и хронических, в том числе редких (орфанных) заболеваний.

Это редкое, тяжелое и опасное генетическое заболевание, которое приводит к нарушению клеточной цитотоксичности – важного компонента иммунной системы. Чаще всего оно встречается у пациентов в раннем детском возрасте.

На сайте фонда сообщается, что в 2020-м году были проведены регистрационные, а в 2022-м – ретроспективные исследования препарата эмапалумаб для лечения этого заболевания. Препарат не зарегистрирован в России, но в Национальном медицинском исследовательском центре детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева уже накоплен эффективный опыт его применения.

Попечительский совет фонда утвердил включение эмапалумаба в перечень лекарственных препаратов для закупки. Также в перечень включен препарат сиролимус для подопечных «Круга добра» с туберозным склерозом.

Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития – чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания, за качество и достоверность которых мы ручаемся. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи. В нынешнее сложное время нам особенно нужна ваша поддержка – подписка на ежемесячный платеж или любое разовое пожертвование. Спасибо!

Поддержать Русфонд