Получены новые данные о применении рисдиплама у младенцев с предсимптомной СМА

Ольга Новикова,

редактор Русфонда

Фото: Charles Eugene/Unsplash.com

81% младенцев, получающих препарат рисдиплам, смогли самостоятельно сидеть после года терапии, сообщил фонд «Семьи СМА» со ссылкой на пресс-релиз компании Roche, которая разработала рисдиплам в сотрудничестве с PTC Therapeutics и SMA Foundation.

Положительные результаты первичного анализа продолжающегося исследования RAINBOWFISH были представлены 4 октября на XXVIII Всемирном конгрессе World Muscle Society. Рисдиплам получили 26 детей с предсимптомной спинальной мышечной атрофией (СМА) в возрасте от рождения до шести недель. Большинство младенцев после года лечения могли сидеть самостоятельно как минимум в течение 30 секунд, а также стоять и ходить. Все дети сохранили возможность глотать, получать пищу через рот, ни одному из них не понадобилась постоянная вентиляция легких.

По мнению доктора медицины, главного исследователя RAINBOWFISH Ричарда Финкеля, эти данные подтверждают ценность начала лечения СМА до появления симптомов с целью сохранения двигательных нейронов, пока их еще много.

Терапия препаратом рисдиплам – единственный неинвазивный метод лечения СМА (это лекарство, в отличие от спинразы и золгенсмы, принимают перорально), одобренный более чем в сотне стран. На сегодня препарат применяют свыше 11 тыс. пациентов по всему миру.

Только благодаря вашей помощи мы помогаем лечить детей. Фонду нужны и средства для развития – чтобы расширять спектр диагнозов, с которыми работаем, поддерживать новые методы лечения, распространять медицинские знания, за качество и достоверность которых мы ручаемся. Любое ваше пожертвование поможет нам лучше, полнее, быстрее выполнять наши задачи. В нынешнее сложное время нам особенно нужна ваша поддержка – подписка на ежемесячный платеж или любое разовое пожертвование. Спасибо!

Поддержать Русфонд