Ученые Казанского федерального университета разработают препарат для лечения СМА совместно с ГК «Р‑Фарм»
Фото: Казанский (Приволжский) федеральный университет
СМА – тяжелое генетическое заболевание, при котором в организме вырабатывается мало белка SMN – фактора выживания мотонейронов. За производство этого белка ответственны гены SMN1 (в большей степени) и SMN2 (в меньшей). Если SMN1 «бракованный», то белка не хватает, и мотонейроны отмирают – у человека возникает атрофия мышц, он постепенно перестает двигаться, а потом и дышать.
Казанский федеральный университет занимается созданием целой линейки генных препаратов, лекарство от СМА – лишь самый яркий пример, рассказывал Русфонду Альберт Ризванов, руководитель Научно‑клинического центра (НКЦ) прецизионной и регенеративной медицины КФУ, в 2021 году.
Механизм работы прототипа лекарства, синтезированного в лаборатории НКЦ, похож на механизм действия препарата золгенсма. Чтобы в клетках производился жизненно необходимый мотонейронам белок, в них доставляют функциональную копию гена SMN1. Доставка происходит с помощью вирусного вектора – модифицированного вируса, неопасного для человека.
Но для того чтобы прототип стал лекарством, нужны длительные исследования, и на этом этапе ученым «необходим индустриальный партнер», объяснял Русфонду Ризванов.
– Разработка КФУ имеет потенциал для снижения стоимости лечения СМА, делая его более доступным для большего числа пациентов, – уверен ученый. – Кроме того, новый препарат поможет разгрузить систему здравоохранения, так как позволит сократить количество пациентов, нуждающихся в долгосрочном уходе и поддержке. Важно отметить, что успешная реализация соглашения между «Р-Фарм» и КФУ станет примером эффективного сотрудничества между академической наукой и промышленностью в области разработки инновационных лекарственных средств для лечения редких заболеваний.
Ранее мы писали о клинических исследованиях препарата для лечения СМА ANB-004, разработанного российской биотехнологической компанией Biocad.
