Благотворительный фонд «Круг добра» включил в свой перечень новое орфанное заболевание

Эксперты фонда включили в перечень тяжелых жизнеугрожающих и хронических, в том числе редких (орфанных), заболеваний вторичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (ГЛГ), сообщается на сайте благотворительной организации.

Это редкое гематологическое заболевание, при котором особые клетки организма, лимфоциты и гистиоциты, аномально размножаются и поглощают клетки крови – эритроциты, лейкоциты и тромбоциты, что приводит к их дефициту и тяжелым поражениям органов: могут пострадать печень, селезенка, лимфатические узлы, кожа, легкие, головной мозг.

ГЛГ бывает первичным (врожденным) и вторичным (приобретенным). Первичный ГЛГ встречается примерно в одном случае на 50 тыс. новорожденных и проявляется, как правило, в раннем возрасте. Вторичный ГЛГ может возникнуть при некоторых инфекциях (например, вирус Эпштейна – Барр), на фоне злокачественных опухолей, аутоиммунных заболеваний и иммунодефицитных состояний. Эта форма обычно наблюдается в более позднем возрасте.

Первичный ГЛГ уже включен в перечень тяжелых и редких заболеваний фонда, как и препарат эмапалумаб (торговое наименование гамифант) для его терапии. Теперь лекарство будет доступно и для детей с вторичным ГЛГ.